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    【ChiCTR2500103451】评价侧脑室注射RB001治疗SHANK3相关Phelan-McDermid综合征受试者的安全性、耐受性和初步疗效的开放、单臂、 单次给药剂量递增的临床研究

    基本信息
    登记号

    ChiCTR2500103451

    试验状态

    尚未开始

    药物名称

    /

    药物类型

    /

    规范名称

    /

    首次公示信息日的期

    2025-05-29

    临床申请受理号

    /

    靶点

    /

    适应症

    SHANK3 相关Phelan-McDermid 综合征

    试验通俗题目

    评价侧脑室注射RB001治疗SHANK3相关Phelan-McDermid综合征受试者的安全性、耐受性和初步疗效的开放、单臂、 单次给药剂量递增的临床研究

    试验专业题目

    评价侧脑室注射RB001治疗SHANK3相关Phelan-McDermid综合征受试者的安全性、耐受性和初步疗效的开放、单臂、 单次给药剂量递增的临床研究

    申办单位信息
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    临床试验信息
    试验目的

    主要目的： 评价不同剂量水平RB001单次侧脑室给药后至52周的安全性及耐受性 次要目的： 评价不同剂量水平的RB001单次侧脑室给药后至52周SHANK3相关PMS受试者的初步疗效 评价不同剂量水平的RB001单次侧脑室给药后至52周SHANK3相关PMS受试者腺相关病毒（AAV）病毒载量 评价不同剂量水平的RB001单次侧脑室给药后至52周SHANK3相关PMS受试者腺相关病毒（AAV）病毒脱落 评价不同剂量水平的RB001单次侧脑室给药后至52周SHANK3相关PMS受试者免疫原性 探索性目的： 评价不同剂量水平的RB001单次侧脑室给药后至52周对睡眠状况的影响 评价不同剂量水平的RB001单次侧脑室给药后至52周对面孔加工及情绪感知能力的影响 评价不同剂量水平的RB001单次侧脑室给药后至52周对嗅觉的影响 评价不同剂量水平的RB001单次侧脑室给药后至52周对 EEG 的影响 评价不同剂量水平的RB001单次侧脑室给药后至52周对自我意识的影响 评价不同剂量水平的RB001单次侧脑室给药后至52周对高级认知功能的影响

    试验分类
    试验类型

    单臂

    试验分期

    其它

    随机化

    无

    盲法

    /

    试验项目经费来源

    深圳瑞邦基因科技有限公司

    试验范围

    /

    目标入组人数

    4

    实际入组人数

    /

    第一例入组时间

    2025-05-01

    试验终止时间

    2027-12-31

    是否属于一致性

    /

    入选标准

    1) 年龄≥3 岁，＜18 岁（以签署知情同意书时为准），性别不限； 2) 受试者基因检测报告和临床诊断为SHANK3 相关PMS； 3) 符合ASD 中度及以上诊断标准； 4) 智商评分 < 70 或发育商（除大运动外）平均分 < 70 分； 5) 同意采集试验所需的生物样品（如血液、尿液）； 6) 同意住院进行侧脑室药物注射手术； 7) 法定监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书。；

    排除标准

    任何符合以下标准的儿童参与者将被排除在本研究之外： 1) 参加过或正在参加其他PMS 药物临床试验或其他AAV 基因治疗临床研究； 2) 易过敏体质受试者，包括对醋酸泼尼松、其他糖皮质激素、其赋形剂过敏或超敏反应、对局麻药过敏者； 3) 受试者在入组前3 个月有癫痫持续状态； 4) 受试者需要有创或无创通气支持； 5) 血清抗AAV 中和抗体滴度＞1:200； 6) 存在显著的实验室指标异常：谷丙转氨酶（ALT）、谷草转氨酶（AST）、γ-谷氨酰转移酶（GGT）中任一检测值高于正常上限；总胆红素高于正常值上限；肌酐≥159 μmol/L；血红蛋白（Hb）<80 g/L；凝血酶原时间（PT）延长≥3 秒；活化部分凝血活酶时间（APTT）延长≥10 秒；空腹血糖≥7.0 mmol/L；糖化血红蛋白（HbA1c）≥6.5%；血小板（PLT）＜100×10^9 /L； 7) 存在肝脏疾病、心脏疾病史，经研究者评估受试者可能存在药物相关风险的情况； 8) 经研究者评估，受试者不适合进行侧脑室给药操作或者其他特殊情况； 9) 人类免疫缺陷病毒抗体阳性，或乙肝表面抗原阳性，或丙肝抗体阳性，或梅毒螺旋体抗体阳性，或TORCH 病毒现病感染，或EB 病毒现病感染； 10) 给药前90天内合并使用以下任何药物，开始试验后3个月内计划进行除方案规定的预防性用药以外的免疫制剂治疗（环孢素，他克莫司，甲氨蝶呤，环磷酰胺，静脉注射免疫球蛋白，利妥昔单抗）； 11) 其他研究者认为不适合参加本研究的情况。；

    研究者信息
    研究负责人姓名
    试验机构

    北京大学第一医院

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