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    【CTR20210084】一项在中国成人重度血友病受试者中评价 PF-06741086 单剂量皮下给药的药代动力学、药效学、安全性和耐受性的 I 期研究

    基本信息
    登记号

    CTR20210084

    试验状态

    已完成

    药物名称

    Marstacimab注射液

    药物类型

    治疗用生物制品

    规范名称

    马塔西单抗注射液

    首次公示信息日的期

    2021-01-21

    临床申请受理号

    JXSL2000054

    靶点
    适应症

    用于≥12岁有或无抑制物的重度血友病A或B患者的常规预防治疗，以预防出血或减少出血事件发生 。

    试验通俗题目

    一项在中国成人重度血友病受试者中评价 PF-06741086 单剂量皮下给药的药代动力学、药效学、安全性和耐受性的 I 期研究

    试验专业题目

    一项在中国成人重度血友病受试者中评价 PF-06741086 单剂量皮下给药的药代动力学、药效学、安全性和耐受性的 I 期、单臂、开放性、非随机、非对照多中心研究

    申办单位信息
    申请人联系人
    申请人名称
    联系人邮箱
    联系人邮编

    200041

    联系人通讯地址
    临床试验信息
    试验目的

    确定重度甲型血友病或乙型血友病中国成人受试者（有或无抑制物）接受 PF-06741086 单剂量 SC 给药后的安全性和耐受性。

    试验分类
    试验类型

    单臂试验

    试验分期

    Ⅰ期

    随机化

    非随机化

    盲法

    开放

    试验项目经费来源

    /

    试验范围

    国内试验

    目标入组人数

    国内: 6 ；

    实际入组人数

    国内: 6  ；

    第一例入组时间

    2021-05-19

    试验终止时间

    2021-08-10

    是否属于一致性

    否

    入选标准

    1.受试者必须为男性，签署知情同意时年龄为 18 至 <75 岁，体重最低为 30 kg。；2.受试者经诊断患有重度甲型或乙型血友病（分别为 FVIII 或 FIX 活性 <1%）。；3.无抑制物受试者还必须符合以下标准： 1. 入组前没有可检测或记录的 FVIII 或 FIX 抑制物史（≥0.6 BU/mL 或大于检测实验室的正常值上限 [ULN]）。 2.受试者在筛选前 4 个月内接受按需治疗方案，有 ≥6 次需要凝血因子输注的急性出血发作（自发性和/或创伤性），并且愿意在研究期间继续接受按需治疗。手术时的出血发作不适用于这条标准。；4.有抑制物受试者还必须符合以下标准： 1. 筛选前 4 个月内记录显示当前存在高滴度抑制物（≥5 BU/mL）或低滴度抑制物（<5 BU/mL）、对 FVIII 或 FIX 替代治疗耐药，并且 FVIII 或 FIX 回收率不足预期的 60%。 2. 受试者在筛选前至少 4 个月内接受按需治疗方案，有 ≥6 次需要旁路因子治疗的出血发作（自发性和/或创伤性），并且愿意在研究期间继续接受按需治疗。手术时的出血发作不适用于这条标准。；5.能够签署附录 1所述的知情同意，包括遵循知情同意书（ICD）和本方案列出的要求和限制。；

    排除标准

    1.既往接受过或目前正在接受冠状动脉疾病、静脉或动脉血栓形成（不良事件通用术语标准 [CTCAE]13 等级 >1）或缺血性疾病治疗（导管相关血栓治疗除外）和/或存在相关病史；2.计划研究期内已知计划进行外科手术。；3.存在除甲型或乙型血友病以外其他已知的止凝血缺陷。；4.筛选时根据以下实验室结果确定肾或肝功能异常： a. 丙氨酸转氨酶 (ALT) 高于 2 倍正常值上限（ULN） b. 胆红素高于 1.5 倍 ULN（如果胆红素分级且直接胆红素 <35%，则可接受孤立性胆红素高于 1.5 倍 ULN） c. 根据研究者评估，目前有不稳定的肝脏或胆道疾病，定义为存在腹水、肝性脑病、止凝血障碍、低白蛋白血症、食管或胃底静脉曲张、持续性黄疸或肝硬化。注：患有慢性稳定肝病（包括 Gilbert 综合征、无症状性胆结石和慢性稳定乙型肝炎或丙型肝炎，如筛选时或开始研究治疗干预前 3 个月内检出乙型肝炎表面抗原 [HbsAg] 或丙型肝炎抗体检测结果呈阳性）的受试者如果符合其他入选标准，也可接受。 d. 血清白蛋白低于正常值下限（LLN）。 e. 估计肾小球滤过率（GFR）<30 mL/min/1.73 m2。；5.筛选时根据以下实验室检查确定为血液学指标异常： a. 血小板计数 <100,000/UL b. 纤维蛋白原水平；6.筛选时根据以下实验室结果确定凝血活性异常： a. 凝血酶原时间（PT）>1.25×ULN。；7.其他急性或慢性医学或精神状况，包括最近（过去一年内）或主动自杀意念或行为或实验室检查异常，可能会增加与参与研究或研究用药品给药有关的风险，或可能干扰研究结果判定，且经研究者判断此类受试者不适合入组本研究。；8.男性受试者校正 QT 间期（QTc） > 450 msec 或束支传导阻滞受试者 QTc > 480 msec。；9.对仓鼠蛋白或研究干预的其他成分发生超敏或过敏反应的患者。；10.尿液药物筛查显示阳性结果。；11.目前正在接受旁路药物（如，活化凝血酶原复合物浓缩制剂（aPCC）、凝血酶原复合物浓缩制剂 [PCC] 和/或 rFVIIa）或非因子替代治疗（如，emicizumab）进行常规预防治疗。；12.接受定期免疫调节药物（例如 静脉用免疫球蛋白 [IVIG] 和常规全身性皮质类固醇、利妥昔单抗）伴随治疗。；13.正在或计划在研究期间使用免疫耐受诱导，或在研究期间预防性使用 FVIII 或 FIX 替代药物。；14.进入研究前 30 天（或根据当地要求确定）或 5 个半衰期内，和/或参加研究期间参加其他涉及研究性药物的研究。；15.CD4 细胞计数 ≤200/UL，如果人类免疫缺陷病毒（HIV）阳性；16.基线 12 导联 ECG 检查证实存在可影响受试者安全或影响研究结果判读的临床相关异常。；17.受试者为直接参与研究实施的研究者中心工作人员及其家庭成员、以其他方式受研究者监管的研究中心工作人员或直接参与研究实施的辉瑞员工（包括其家人）。；

    研究者信息
    研究负责人姓名
    试验机构

    中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

    研究负责人电话
    研究负责人邮箱
    研究负责人邮编

    300020

    联系人通讯地址
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    药品研发
    • 中国药品审评14条
    • 中国临床试验4条
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