ChiCTR2500098947
尚未开始
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2025-03-17
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PTH/PTHrP 信号通路障碍性疾病
rhGH治疗PTH/PTHrP信号通路障碍性疾病的疗效与安全性
rhGH治疗PTH/PTHrP信号通路障碍性疾病的疗效与安全性—— 一项多中心、开放性、观察性队列研究
本研究拟针对 PTH/PTHrP 信号通路障碍疾病患儿在真实世界中使用rhGH 治疗的有效性和安全性进行评估,并分析不同因素对疗效和安全性的影响,探索 rhGH 治疗对 PTH/PTHrP 信号通路障碍疾病患儿糖脂代谢的影响及其机制,以期为临床方案的制定提供循证学依据,为相关临床诊疗指南的制定提供参考。 主要目的:评估 rhGH 治疗 PTH/PTHrP 信号通路障碍疾病的有效性。 次要目的:评估 rhGH 治疗 PTH/PTHrP 信号通路障碍疾病的安全性。 探索性目的:分析影响 rhGH 疗效的因素;探索 rhGH 治疗对 PTH/PTHrP 信号通路障碍疾病糖脂代谢的影响及其机制。
队列研究
上市后药物
无
无
儿童生长发育障碍发生发展机制与生长激素临床应用评估
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20;30
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2024-11-01
2027-10-31
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1.年龄≥3.5 岁; 2.女孩骨龄小于等于 13 岁,男孩骨龄小于等于 15 岁; 3.通过临床表型和遗传学检测诊断为 PTH/PTHrP 信号通路障碍疾病(主要包括 PHP1A,PHP1C,ACRDYS1,ACRDYS2,HTNB,及 PTHLH 和 TRPS1 基因变异等); 4.受试者及监护人愿意并能够配合完成预定的访视、治疗计划和实验室检查等试验程序,本人或监护人自愿签署知情同意书;;
登录查看1.回顾性病例使用生长激素治疗不足 2 年者; 2.患有糖尿病、癫痫、智力低下、骨骼畸形、股骨头滑脱,严重心肺、血 液系统和恶性肿瘤疾病或全身感染、免疫缺陷和精神疾病患者; 3.对生长激素或其保护剂过敏者; 4.无法提供完整的病历记录或预期无法完整随访或收集完整病历记录; 5.研究者认为不适合入选本临床试验的其他情况。;
登录查看苏州大学附属儿童医院
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