2025年6月5日，失明疾病基因疗法开发公司Ocugen宣布已签署一份具有约束力的条款清单，已谈判并签署一份许可协议，将其新型修饰基因疗法OCU400在韩国的独家权利授予韩国一家在制药和医疗保健领域具有深厚实力的领先企业，预计该协议将在未来60天内完成。

根据许可协议，Ocugen将获得高达1,100万美元的前期许可费用和近期开发里程碑付款。此外，OCU400在韩国商业化后的前10年内，Ocugen还将获得至少1.5亿美元的销售里程碑付款，并享有25%的净销售额特许权使用费。Ocugen将根据供应协议的条款负责OCU400的生产和供应。

OCU400是Ocugen用于治疗视网膜色素变性（RP）的创新疗法。OCU400是基于核激素受体 (NHR) 基因NR2E3的基因修饰治疗产品。该基因调节视网膜内的多种生理功能，例如光感受器发育和维持、代谢、光传导、炎症和细胞存活。RP 患者的视网膜细胞具有功能失调的基因网络，而 OCU400可重置该网络以重建健康的细胞稳态，这有可能改善 RP 患者的视力。

Ocugen公司于2025年1月13日宣布了其1/2期针对OCU400临床试验为期两年的安全性和有效性更新结果。研究显示与未接受治疗的对侧眼睛相比，接受OCU400治疗的眼睛的低亮度视力 (LLVA) 显著提高了2行（ETDRS图表上的10个字母）。这种治疗效果在所有受试者中均具有统计学意义（p=0.01）。

这些数据凸显了OCU400独特的治疗潜力。迄今为止，OCU400开创性的修饰基因治疗平台为患有RP（一种导致视力逐渐丧失的疾病）的患者提供了长期安全性和视觉功能的有意义改善。Ocugen 目前正在推进 OCU400的 3 期临床开发，目标是在2026年中期提交生物制品许可申请。

据估计，韩国约有15,000名RP患者。OCU400为其合作伙伴提供了帮助数以千计患者并成为韩国基因治疗领域领导者的机会。

Ocugen 董事长、首席执行官兼联合创始人 Shankar Musunuri 博士表示：“这项区域授权协议与我们的业务发展战略相一致，即与各自国家和地区的知名公司合作，利用他们的网络和专业知识，尽可能多地治疗RP患者。区域化方案保留了Ocugen 在更大地域的权利，从而最大限度地覆盖患者，同时也为我们的股东创造回报。”

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