近日，Biogen宣布与一家生物制药公司City Therapeutics达成战略合作，开发新型RNAi疗法。

此次合作，City Therapeutics将利用其下一代RNAi工程技术，结合Biogen的专有药物递送技术，开发RNAi触发分子。Biogen将负责IND赋能研究和全球临床开发，以及任何监管提交和所有与商业化相关的活动。

根据协议，City Therapeutics将获得总计4600万美元的付款，包括1600万美元的预付款和3000万美元的投资，以换取City Therapeptics的可转换票据，如果转换，则代表该公司的少数股权。Biogen将在2025年第二季度将预付款记为收购的过程中研发费用。同时，City Therapeutics有资格获得高达约10亿美元的潜在里程碑付款，以及基于净销售额的高个位数至低两位数的分层特许权使用费。

关于City Therapeutics

City Therapeutics 于2024年10月8日成立，是一家致力于开发新一代 RNAi 创新药物的生物技术公司。由 Alnylam 首席执行官兼 RNAi 治疗先驱 John Maraganore 博士担任公司执行主席，由 RNAi 领域的关键科学家和商业领袖共同创立。目前，City已获得来自 Arch Venture Partners、Fidelity、Invus、Rock Springs Capital、Regeneron Ventures 等机构的 1.35 亿美元 A 轮融资。其正在构建一个 siRNA 工程平台，旨在设计、改进和优化基于 RNAi 的药物。其主要项目预计将在 2025 年底或前后进入临床开发阶段，从 2026 年开始，每年有 1-2 个新的 IND 申请。

与传统药物研发相比，siRNA 疗法的研发周期相对较短，尤其是对于那些难以用传统小分子药物或抗体药物靶向的基因，siRNA 提供了一种新的治疗策略。目前，已有多个 siRNA 药物获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。如 2018 年批准的patisiran，用于治疗成人 hATTR 相关的多发性神经病；2019 年批准的 givosiran，用于治疗成人急性肝卟啉症；2020 年批准的 lumasiran，用于治疗 1 型原发性高草酸尿症的儿科和成人患者；2021 年批准的 inclisiran，用于治疗成人杂合子家族性高胆固醇血症或临床动脉粥样硬化性心血管疾病患者，以降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL - C）水平。

结语

在递送技术上，不断有新的进展以克服 siRNA 体内递送的难题，如脂质纳米颗粒（LNP）、N - 乙酰半乳糖胺（GalNAc）偶联等技术的应用，提高了 siRNA 的稳定性、靶向性和细胞摄取效率。在药物设计上，化学修饰技术不断改进，增强 siRNA 的活性、稳定性，降低免疫原性和脱靶效应。尽管 siRNA 疗法发展前景广阔，但也面临一些挑战，如长期使用的安全性问题、部分疾病需要频繁给药等，还需要进一步的研究和优化来推动其更广泛的临床应用。

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