2025年5月14日，艾伯维和ADARx Pharmaceuticals宣布了一项合作和许可选择协议，以开发涵盖神经科学、免疫学和肿瘤学等多个疾病领域的siRNA疗法。根据协议条款，ADARx 将获得3.35亿美元的预付款，并有资格获得数十亿美元的额外或有付款，包括期权相关费用和里程碑付款以及分级特许权使用费。

此次战略合作将利用ADARx在RNA发现方面的专业知识和专有的siRNA技术，该技术有望实现持续且精准的mRNA沉默。艾伯维将酌情贡献其在抗体工程、ADC和组织递送方法方面的专业知识，以增强ADARx的发现能力。

siRNA是一类能够调控基因表达和蛋白质生成的分子。与抗体和小分子等传统方式不同，siRNA 能够调控基因的表达。这些分子旨在通过靶向编码致病蛋白质的mRNA来阻止致病蛋白质的生成。

ADARx Pharmaceuticals的管线涵盖了多个治疗领域的创新siRNA疗法，目前共有9个在研项目，主要集中在遗传病、心脏代谢疾病和中枢神经系统疾病。其核心管线包括：ADX-324（用于治疗遗传性血管性水肿，已进入临床III期）、ADX-038（用于治疗多种补体介导的疾病，如地理萎缩（GA）、阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）等）。

艾伯维高级副总裁兼发现研究全球主管Jonathon Sedgwick博士表示：“siRNA 是一种很有前景的基因医学方法，可以抑制致病基因，但在有效靶向和递送 siRNA 方面仍然存在挑战。我们非常高兴能与 ADARx 合作，利用他们专有的 RNA 技术以及我们在抗体、ADC和治疗领域的研发专长，将 siRNA 作为一种潜在的新型治疗方式，与我们其他成熟的治疗方法并驾齐驱。我们将携手合作，致力于为神经科学、免疫学和肿瘤学领域的疑难杂症开发创新解决方案。”

ADARx 联合创始人、总裁兼首席执行官Zhen Li博士表示：“此次与 AbbVie 的合作进一步验证了我们在 ADARx 开发的差异化 RNA 技术，并有望在多个疾病领域释放巨大的临床和商业潜力。AbbVie 的研发专长及其全球商业影响力，使其成为加速这些项目的理想战略合作伙伴，从而造福全球患者。除了与 AbbVie 的战略合作外，ADARx 还将继续推进一系列全资拥有的临床阶段项目，涵盖补体介导疾病、心血管疾病和血栓性疾病，以及包括肥胖症和神经退行性疾病在内的各种临床前发现项目。”

总结

近年来，siRNA领域交易频繁且金额可观。2023年7月，罗氏与Alnylam达成合作，共同开发治疗高血压的RNAi疗法Zilebesiran，潜在交易价值高达28亿美元。2024年1月，舶望制药与诺华达成两项独家许可和合作协议，总交易金额高达41.65亿美元。同月，瑞博生物与勃林格殷格翰合作开发治疗非酒精性或代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（NASH/MASH）的小核酸创新疗法，交易金额超20亿美元。此外，2023年12月，瑞博生物还将一款治疗高血脂症的siRNA药物RBD7022的大中华区权益授权给齐鲁制药，总交易金额超7亿元人民币。这些交易显示出siRNA技术在慢性病治疗领域的巨大潜力和商业价值。

参考资料：公司公告

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