会议时间：5月29-30日

演讲题目：神经系统疾病的AAV基因治疗

神济昌华（北京）生物科技有限公司（英文名“SineuGene”，简称“神济昌华”）成立于2021年底，是一家专注于神经系统疾病基因治疗的生物医药企业。核心管线源于清华大学医学院贾怡昌教授实验室在神经科学领域十余载的基础科研成果。

公司建立了果蝇、小鼠、巴马猪等新型基因敲入动物疾病模型平台，最大程度还原了疾病特征，以寻找更可靠的创新药物靶点；建立了中枢神经系统AAV筛选平台，开发靶向性强、递送效率高、免疫原性低的新型AAV血清型；建立了从靶点筛选、序列设计优化，到核酸合成、化学修饰和递送技术开发等中枢神经系统小核酸药物研发平台。

结合AAV介导的基因表达，以及小核酸介导基因表达调控等技术手段，公司布局了多个产品研发管线，致力于攻克肌萎缩侧索硬化（ALS）、脑卒中（Stroke）、帕金森病（PD）、阿尔兹海默症（AD）、脊髓小脑共济失调3型（SCA3）、亨廷顿舞蹈症（HD）、自闭症（ASD）等神经系统疾病。目前，神济昌华针对肌萎缩侧索硬化（ALS）的首研管线SNUG01已在北京大学第三医院启动研究者发起的临床研究（IIT），并于2025年3月21日正式获得美国FDA临床试验许可。

神济昌华创始团队均具清华大学背景，组建了兼具科研、产业与管理经验的核心团队，三年内成功构建起分阶段概念验证的完整新药研发链条。团队成员70%以上拥有硕士或博士学历，毕业于清华大学、北京大学、中国科学院、北京生命科学研究所（NIBS）、德国汉诺威医科大学等海内外知名院校及科研机构，在药物开发、临床运营和基础科研等方面均拥有多年经验。公司搭建了从靶点发现、概念验证、筛选与优化、临床前、CMC，到注册申报、医学及临床运营等模块化平台，支持药物全流程开发。

主题会议历来是CGCS大会的点睛之笔， CGCS 2025将继续聚焦中美欧洲亚太地区CGT法规、细胞治疗临床&研发&生产全流程、CAR-T商业化、新型CAR-NK，TCR-T，TIL...、AAV基因治疗、干细胞药物、类器官与3D细胞培养、溶瘤病毒开发、mRNA疗法、小核酸药物开发、肿瘤新抗原疫苗、外泌体研究进展等前沿技术趋势。