2025年5月20日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准1.1类创新药——昂戈瑞西单抗注射液（商品名：君适达）新增适应症。此前该产品于2024年10月上市获批适应症：原发性高胆固醇血症（非家族性）和混合型血脂异常的成人患者。
此次获批的新适应症为：
（1） 杂合子型家族性高胆固醇血症的成人患者；
（2） 在他汀类药物不耐受或禁忌使用的患者中，单独或与依折麦布联合用药用于非家族性高胆固醇血症和混合型血脂异常的成人患者。
昂戈瑞西单抗注射液适应症(1)获批上市是基于首都医科大学附属北京安贞医院马长生教授牵头开展的一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床研究JS002-005（NCT05325203）[1]，根据荷兰脂质临床网络标准被明确诊断为杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）并接受稳定和优化降脂治疗的患者被纳入。共有135名患者随机分配接受昂戈瑞西单抗150mg每2周一次（Q2W）或昂戈瑞西单抗注射液450mg每4周一次（Q4W）和匹配的安慰剂，持续24周。研究结果显示，Q2W组和Q4W组可显著降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平达69.4%和80.6%，降低Lp(a)达50%；安全性良好，治疗期间出现的不良事件（TEAE）的发生率与安慰剂相当。
而另外一个获批的适应症(2)是基于北京大学第三医院唐熠达教授牵头的JS002-007（NCT05621070/CTR20222489）研究。（研究数据正在投稿阶段，即将发布）
HeFH是一种常见的常染色体脂质代谢共显性遗传疾病，中国人群患病人数大概为267-691万人[2]，HeFH主要由LDL受体(LDLR)基因的致病性变异引起，此外还有载脂蛋白B和PCSK9基因的功能获得性突变[3]。这些遗传变异会导致LDL-C水平终生显著升高，并增加早发冠状动脉疾病（CAD）的风险[4]。一项中国队列研究显示，据估计，确诊或疑似HeFH患者患CAD的风险要高出5倍[5]。HeFH患者的主要治疗是最大耐受他汀类药物治疗和依折麦布[6]。然而，鉴于HeFH患者的LDL-C水平较高(≥4.9mmol/L)[7]，达到理想的LDL-C水平仍然是一个重大挑战。
虽然他汀类药物是动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）治疗的基石，但是他汀也存在一定的不良反应。总体上，中国人群中他汀类药物相关不良反应发生率为7.46%[8]，《他汀不耐受的临床诊断与处理中国专家共识》指出[9]：对于完全他汀不耐受的患者需换用非他汀类药物，几种非他汀类药物可不同程度地降低LDL-C：胆固醇吸收抑制剂降低15%-22%、胆汁酸螯合剂降低18%-25%，PCSK9抑制剂降低约60%，贝派地酸降低约20%。同时，依折麦布、PCSK9抑制剂和贝派地酸的肌肉不良反应发生率均较低。
截至目前，昂戈瑞西单抗注射液是国内首个获批用于他汀不耐受患者的国产PCSK9抑制剂创新药，也是该产品上市后不到一年时间内首次新增适应症，这将有助于拓展昂戈瑞西单抗注射液的临床应用范围，为血脂异常患者提供更高效的治疗选择。
声明：本文仅为展示医学研究最新进展，旨在促进医药信息的沟通和交流，仅供医疗卫生专业人士参考；相关药品的使用请咨询专业医师
参考文献：
[1] Lin J, Ji Y, Wang G, et al. Efficacy and safety of ongericimab in Chinese patients with heterozygous familial hypercholesterolemia: a randomized, double-blind, placebo-controlled phase 3 trial[J]. Atherosclerosis, 2025: 119120.
[2] Chen P, Chen X, Zhang S. Current status of familial hypercholesterolemia in China: a need for patient FH registry systems[J]. Frontiers in Physiology, 2019, 10: 280.
[3] 中华医学会心血管病学分会动脉粥样硬化及冠心病学组，中华心血管病杂志编辑委员会.家族性高胆固醇血症绪查与诊治中国专家共识[】.中华心血管病杂志,2018,46(2):99-103.001:10.3760/cmajissn.0253-3758.2018.02.006.
[4] Mach F, Baigent C, Catapano A L, et al. 2019 ESC/EAS Guidelines for the management of dyslipidaemias: lipid modification to reduce cardiovascular risk: The Task Force for the management of dyslipidaemias of the European Society of Cardiology (ESC) and European Atherosclerosis Society (EAS)[J]. European heart journal, 2020, 41(1): 111-188.
[5] Li S, Zhang Y, Zhu C G, et al. Identification of familial hypercholesterolemia in patients with myocardial infarction: a Chinese cohort study[J]. Journal of clinical lipidology, 2016, 10(6): 1344-1352.
[6] 中国血脂管理指南修订联合专家委员会.中国血脂管 理指南(2023年)[J].中华心血管病杂志,2023,51 (3):221-255
[7] Li J J, Li S, Zhu C G, et al. Familial hypercholesterolemia phenotype in Chinese patients undergoing coronary angiography[J]. Arteriosclerosis, thrombosis, and vascular biology, 2017, 37(3): 570-579.
[8] Yang C, Wu Y J, Qian J, et al. Landscape of statin as a cornerstone in atherosclerotic cardiovascular disease[J]. Reviews in Cardiovascular Medicine, 2023, 24(12): 373.
[9] 国家心血管病专家委员会心血管代谢医学专业委员会.他汀不耐受的临床诊断与处理中国专家共识[J].中国循环杂志,2024,39(2):105-115
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2025-06-15
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