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fordadistrogene movaparvovec dirloctocogene samoparvovec botaretigene sparoparvovec fidanacogene elaparvovec2020到2023年期间，美国FDA旗下的药物评价和研究中心（CDER）共批准了195款新药，其中105款曾获得孤儿药认定，占比达54%。而在这四年间，每年获批新药中的孤儿药占比也稳定在50%以上。值得一提的是，越来越多曾获得孤儿药资格的获批新药正在治疗罕见癌症之外的罕见病。根据统计，在曾获得孤儿药资格的获批新药中，治疗罕见癌症之外罕见病的比例从2020年的55%，已经增加到了2023年的71%。其中杜氏肌营养不良症（DMD）和重症肌无力是最常见的适应症，各自有三款新药获批。近年来，FDA生物制品评价和研究中心（CBER）批准的基因疗法和细胞疗法总数量从2020年的1款迅速发展到2021年的4款，2022年的5款和2023年的7款。而在2020至2023年期间所获批的17款细胞和基因疗法之中，16款用于治疗罕见病，占比高达94%。
2025-06-15
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