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6月13日，据中国医学科学院血液病医院消息，施均医生团队在《新英格兰医学杂志（New England Journal of Medicine）》发表研究成果。该研究首次报道了2例在接受自体CD19 CAR T细胞治疗后再次复发的多线治疗失败的自身免疫性溶血性贫血（AIHA）患者，通过靶向BCMA的双特异T细胞衔接器（抗体）二次挽救治疗成功。

多种药物治疗失败的11例难治性AIHA患者，经自体CD19 CAR T细胞治疗后获得了快速缓解，9例患者持续缓解中，但另2例患者在持续缓解7-8月后再次复发。第1例为10岁女童，反复溶血病史9年，接受自体CD19 CAR T细胞治疗后14天缓解，并且维持6.8个月无药物治疗缓解。第2例为22岁女性，接受自体CD19 CAR T治疗后10天缓解，无药物治疗缓解维持8.1个月后复发。如何二次挽救上述2例患者，临床攻关难度极大。

研究团队应用新型靶向BCMA的双特异T细胞衔接器CM336对患者进行治疗，2例患者治疗后溶血快速得到改善：第1例患者在第13天达部分缓解，第17天血红蛋白水平恢复正常；第2例在第19天达部分缓解，第21天达完全缓解，治疗期间未接受其他药物治疗。2例患者随访6个月，均处于持续无治疗缓解中。

该研究具有重要意义，针对BCMA靶点的治疗不仅可以作为接受过CD19 CAR T细胞治疗的自身免疫病患者再次复发的二次挽救治疗，也为常规免疫抑制剂二线治疗失败的AIHA患者开展新的临床研究提供更多可能。

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）施均主任医师为通讯作者，张乐乐、高珍为共同第一作者。该项目获得了国家重点研发计划、国家自然科学基金等支持。