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【CTR20241841】评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的安全性以及疗效性的开放、多中心、单臂Ⅰ/Ⅱ期临床试验

基本信息
登记号

CTR20241841

试验状态

进行中（尚未招募）

药物名称

GC-101腺相关病毒注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

GC-101腺相关病毒注射液

首次公示信息日的期

2024-05-23

临床申请受理号

CXSL2300035

靶点
适应症

3型脊髓性肌萎缩症

试验通俗题目

评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的安全性以及疗效性的开放、多中心、单臂Ⅰ/Ⅱ期临床试验

试验专业题目

评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的安全性以及疗效性的开放、多中心、单臂Ⅰ/Ⅱ期临床试验

申办单位信息
申请人联系人
申请人名称
联系人邮箱
联系人邮编

100176

联系人通讯地址
临床试验信息
试验目的

I期（安全性观察） 主要目的：观察GC101腺相关病毒注射液单次鞘内（IT）注射治疗3型SMA患者的安全性。 次要目的：评价GC101腺相关病毒注射液单次鞘内（IT）注射治疗3型SMA患者的AAV病毒载体基因组和免疫原性。 II期（疗效观察） 主要目的：评价GC101腺相关病毒注射液单次鞘内（IT）注射治疗3型SMA患者的疗效。 次要目的：观察GC101腺相关病毒注射液单次鞘内（IT）注射治疗3型SMA患者的安全性。

试验分类
试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅱ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

/

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 21 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

/

试验终止时间

/

是否属于一致性

否

入选标准

1.筛选时（签署知情同意书时），年龄≥2岁，性别不限；

排除标准

1.参加过AAV基因治疗临床试验；

2.筛选前3个月内参加过其他SMA药物临床试验或参加过其他任何临床试验者；

3.患者在给药前120天内接受过诺西那生钠注射液治疗或15天内接受过利司扑兰等疾病修正治疗的患者；

研究者信息
研究负责人姓名
试验机构

首都医科大学附属北京天坛医院;首都医科大学附属北京天坛医院;中山大学附属第一医院

研究负责人电话
研究负责人邮箱
研究负责人邮编

100070;100070;510080

联系人通讯地址
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药品研发
  • 中国药品审评5条
  • 中国临床试验5条
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