• tyc7111cc太阳成集团

    洞察市场格局
    解锁药品研发情报

    免费客服电话

    18983288589
    医药数据查询

    【CTR20241092】一项治疗I型戈谢病成人患者的I/II期临床研究

    基本信息
    登记号

    CTR20241092

    试验状态

    进行中(招募中)

    药物名称

    LY-M001注射液

    药物类型

    治疗用生物制品

    规范名称

    LY-M001注射液

    首次公示信息日的期

    2024-04-03

    临床申请受理号

    CXSL2300730

    靶点
    适应症

    I型戈谢病

    试验通俗题目

    一项治疗I型戈谢病成人患者的I/II期临床研究

    试验专业题目

    一项评估LY-M001注射液治疗I型戈谢病成人患者的安全性、耐受性和有效性的多中心、开放、单臂、单次给药、剂量递增和扩展的I/II期临床研究

    申办单位信息
    申请人联系人
    申请人名称
    联系人邮箱
    联系人邮编

    312000

    联系人通讯地址
    临床试验信息
    试验目的

    评价单次静脉输注LY-M001治疗GD1患者的安全性和耐受性,并确定II期研究的推荐剂量(RP2D)

    试验分类
    试验类型

    单臂试验

    试验分期

    Ⅰ期

    随机化

    非随机化

    盲法

    开放

    试验项目经费来源

    /

    试验范围

    国内试验

    目标入组人数

    国内: 6 ;

    实际入组人数

    国内: 登记人暂未填写该信息;

    第一例入组时间

    2024-08-06

    试验终止时间

    /

    是否属于一致性

    入选标准

    1.受试者充分了解研究目的、性质、方法以及可能发生的不良反应,自愿作为受试者,自愿签署知情同意书(ICF);2.由实验室检测确认具有葡萄糖脑苷脂酶基因(GBA1)等位基因双突变且葡萄糖脑苷酯酶活性(干血试纸法DBS)<1.19μmol/L/h,并满足GD临床诊断标准的GD1患者;3.经治的戈谢病I型患者,且由研究者综合判断患者病情稳定。若既往接受过GD的酶替代疗法(ERT)或底物清除疗法(SRT)的患者,需治疗6个月以上,在给药前洗脱5个药物半衰期;4.有生育能力的女性(WOCBP)受试者妊娠试验阴性;5.受试者及其伴侣在筛选期至研究结束后6个月内无生育计划、且自愿采取有效的避孕措施者(如禁欲、避孕套等);受试者无捐献精子或卵子计划;

    排除标准

    1.AAV8中和抗体阳性;2.临床上疑似II型或III型戈谢病(GD2或GD3)患者;3.预计在未来6个月内需要手术治疗的活动性和进展性骨病;4.经研究者判断,受试者患有与GD无关的特发性血小板减少性紫癜(ITP)、血栓性血小板减少性紫癜(TTP)、血小板减少、贫血、肝肿大、脾肿大和/或骨质疏松症;5.筛选前28天或5个半衰期(仅药物)内(以较长者为准)接受其它临床研究的研究药物或研究器械的治疗或处置;6.6. 具有临床意义的肝病、脆弱肝脏或肝毒素暴露史的证据,筛选时符合但不限于以下任一项: ? 进行性肝肿大且大于3倍正常体积。 ? 2期或以上肝纤维化病史。 ? AST、ALT或TBIL高于正常值上限(ULN)的1.5倍。 ? 既往2年内有酒精或药物滥用史(酒精滥用史定义为:每周饮酒量大于14标准单位酒精[1标准单位含14 g酒精,如360 mL啤酒、45 mL酒精量为40%及以上的烈酒或150 mL葡萄酒])。 ? 乙肝表面抗原(HBsAg)阳性,且乙肝病毒脱氧核糖核酸(HBV-DNA)阳性(HBV-DNA>103拷贝数/mL);或服用乙肝病毒药物(如干扰素、拉米夫定、阿德福韦和恩替卡韦);或丙型肝炎病毒(HCV)抗体阳性。;7.人类免疫缺陷病毒(HIV)抗体阳性或梅毒螺旋体抗体阳性者;8.严重高脂血症(甘油三酯>1000 mg/dL);9.未得到控制的伴随疾病或感染性疾病(需要研究者根据临床实际进行判断);10.受试者已经接受或计划接受骨髓移植、造血干细胞移植和/或主要器官移植,包括但不限于肝脏移植、肾脏移植等;11.筛选前3个月,受试者接受过促红细胞生成素、输注全血或输注红细胞治疗;或筛选前1个月接受过血小板输注;12.临床诊断或经研究者判断的严重心血管疾病(如纽约心脏病学会[NYHA]的心衰分级≥3级);13.既往接受过任何类型的基因治疗或细胞治疗;14.在给药前3个月内使用过全身免疫抑制剂或类固醇治疗(方案规定的预防性给药的免疫抑制治疗除外);15.筛选前5年内有癌症史,但完全切除的非黑素瘤皮肤癌、非转移性前列腺癌和完全治疗的导管原位癌除外;16.筛选前4个月内接种过减毒活疫苗或计划在临床试验期间接种减毒活疫苗;

    研究者信息
    研究负责人姓名
    试验机构

    中国医学科学院血液病医院;浙江大学医学院附属第一医院;山西白求恩医院;广州市第一人民医院

    研究负责人电话
    研究负责人邮箱
    研究负责人邮编

    300011;310003;030032;510180

    联系人通讯地址
    LY-M001注射液的相关内容
    药品研发
    • 中国药品审评1
    • 中国临床试验3
    点击展开

    中国医学科学院血液病医院;浙江大学医学院附属第一医院;山西白求恩医院;广州市第一人民医院的其他临床试验

    更多

    最新临床资讯

    tyc7111cc太阳成集团企业版
    50亿+条医药数据随时查
    7天免费试用
    体验产品

    同靶点药物临床试验

    更多