引言
2022年7月20日，调节性RNA疗法公司CAMP4 Therapeutics宣布完成了1亿美元的B轮融资，主要是为了推动regRNA Actuating Platform™的扩展。
此轮投资由Patient Square Capital创建的投资组合公司Enavate Sciences领投，除了上一轮的投资者，Gaingels（LGBTQIA+/Allies投资集团，北美最大、最活跃的私人投资者之一）也参与了此次投资，并且Enavate首席执行官Jim Boylan加入了CAMP4的董事会。
regRNA Actuating Platform™
异常的基因表达（蛋白表达增多/减少）都会导致疾病，目前已有许多针对基因表达调控的技术，比如基于基因表达时间和空间的技术（基因编辑/RNAi），而CAMP4提供了一个新思路，通过regRNA控制附近蛋白质编码基因的表达。
我们体内98%的基因组不编码蛋白质，它们被认为是“基因组的黑暗面”，这些基因产生的RNA过去被认为不编码蛋白质，没有活性，但是近年来发现，这些RNA在基因表达控制方面发挥着至关重要的作用，这就是调节性RNA（regRNA）。
在细胞核中，基因及其调控元件被组织成保守的3DDNA结构，称为绝缘邻域，以控制基因表达。regRNA在这些循环中被独特地转录，并充当基因表达的变阻器。
从这点出发，CAMP4利用RNA驱动平台regRNA Actuating Platform™（RAP™），绘制任何细胞类型中与每个蛋白质编码基因相关的regRNA图谱，然后通过反义寡核苷酸（ASO）来调控regRNA，从而实现对编码基因的表达调控。
基于RAP™平台，CAMP4已经建立了肝脏和中枢神经系统的药物管线，而此次的融资，主要也是为了推进公司最主要的治疗Dravet综合征（一种严重的遗传性癫痫，80% 的 Dravet 患者 SCN1A 基因发生突变，导致钠通道表达降低，影响电活动，导致癫痫发作）临床候选药正式进入临床。
CAMP4利用RAP™平台开发出来的药物
CAMP4的CEO预计，到2023年年中，治疗Dravet综合征的主要候选药将进入临床，获得Dravet综合征和肝脏项目IND临床开发的收益。
写在最后
CAMP4首席执行官JoshMandel-Brehm说：“我们在regRNA领域取得了巨大进步，对于任何与疾病相关的基因，我们可以使用我们专有的RAP平台识别控制它的regRNA，然后快速开发一种反义寡核苷酸以精确增加基因输出。对于一千多种已知的遗传疾病，患者的关键蛋白质表达不足，这是一种有效的、可重复的方法。我们在B轮融资中获得的难以置信的支持，证明了我们的变革性调控RNA平台的前景和巨大潜力，以及它可能对遗传疾病患者产生的影响。”
参考来源：
[1] https://www.CAMP4tx.com/
2025-06-15
26页
浙公网安备33011002015279
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