随着全球老龄化进程的加速以及生活方式的改变，视网膜退行性疾病、肝脏疾病和糖尿病等慢性疾病的发病率呈上升趋势，给患者的生活质量和社会医疗负担带来了巨大挑战。这些疾病往往伴随着复杂的病理生理机制，存在大量未被满足的医疗需求。

据tyc7111cc太阳成集团数据显示，Belite Bio最初成立于2016年，是Lin Bioscience International Ltd旗下的子公司，公司创始人Tom Lin（林雨新博士，中国台湾省人）同时也是公司最终控股股东Lin BioScience的创始人，目前担任Belite Bio董事长兼首席执行官，在创立公司之前，林博士曾担任多家生物技术公司的执行官。

截图来源：tyc7111cc太阳成集团数据

成立初期，Belite Bio依托于对视网膜疾病发病机制的深入研究，尤其是对维生素A代谢异常与视网膜病变关系的洞察，确定了以调节视黄醇结合蛋白4（RBP4）通路为核心的研发方向。公司早期专注于技术平台的搭建和基础研究工作，通过与科研机构合作，积累了丰富的研发数据，并逐步建立起自己的知识产权组合。

作为一家专注于推进针对退行性视网膜疾病新型疗法的公司，Belite Bio的使命是通过创新疗法，解决眼科、肝脏疾病和糖尿病领域中重大未满足的医疗需求。在战略定位上，Belite Bio聚焦于研发具有高度差异化的产品，利用其在RBP4通路的独特见解，开发针对特定疾病关键病理环节的治疗药物。公司强调以患者为中心，致力于将科学突破转化为临床可及的治疗方案，在竞争激烈的生物制药市场中脱颖而出。截止2025年4月28日，Belite Bio公司总市值为19.43亿美元，约合人民币141.3亿元。截止发稿前市值为20.06亿美元

一、眼疾治疗“新利器”

Tinlarebant是一种口服类视黄醇结合蛋白4（RBP4）拮抗剂，其作用机制主要是通过调节维生素A的运输来减少眼内毒素的积累，具体包括：

（1）降低血清RBP4水平：RBP4是视黄醇从肝脏运输到眼睛的唯一载体蛋白。Tinlarebant通过与RBP4结合，降低和维持血清中RBP4的水平，进而减少了肝脏向眼睛运输视黄醇的量。

（2）减少眼内毒素形成：眼睛中的视觉循环依赖于维生素A的供应，而STGD1和GA患者会因相关基因突变导致视觉循环产生有毒的维生素A副产品，如双维甲酸。Tinlarebant通过调节进入眼睛的视黄醇量，减少了这些毒素的形成，从而减缓视网膜细胞死亡和视力丧失的进程，达到治疗STGD1和GA等眼部疾病的目的。

Tinlarebant旨在作为维持STGD1和GA患者视网膜组织健康和完整性的早期干预措施。目前，没有FDA批准的STGD1治疗方法，也没有批准的GA口服治疗方法。因此，如果获得批准，Tinlarebant将是一种新型口服治疗药物，可解决STGD1和GA中未满足的医疗需求。

1、逐鹿STGD1：从临床试验到希望曙光

STGD1（Stargardt病）是一种遗传性幼年黄斑变性，这种疾病是由ABCA4基因突变引起的，突变会导致有毒的维生素A副产品（双维甲酸）加速形成和积累。

为了支持Tinlarebant治疗STGD1的临床开发，Belite Bio在澳大利亚和中国台湾启动了一项针对青少年STGD1受试者的开放标签、剂量探索临床试验1b/2期研究。2023年11月，Belite Bio在美国眼科学会年会上公布了Tinlarebant治疗青少年STGD1的临床试验2期研究的结果，结果显示：

（1）Tinlarebant安全且耐受性良好，没有因不良反应而退出治疗；

（2）视网膜成像显示，12名受试者中有5名在接受24个月的Tinlarebant治疗后仍未出现萎缩性视网膜病变（自发荧光明显减弱或DDAF）；

（3）通过比较Tinlarebant治疗受试者与ProgStar受试者24个月的DDAF病变增长情况，发现Tinlarebant治疗受试者在24个月的治疗期间DDAF病变增长持续较低（p<0.001），而ProgStar受试者的基线特征与Tinlarebantt治疗受试者相似（年龄小于18岁）；

（4）在研究期间，大多数受试者的视力趋于稳定，治疗24个月后平均视力下降5个字母（视力下降<10个字母不具有临床意义）。

根据临床试验1b/2期研究数据，Belite Bio已经在青少年STGD1患者中启动了一项名为DRAGON的临床试验3期研究，该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验，旨在评估Tinlarebant治疗青少年STGD1患者的安全性和有效性。已在美国、英国、德国、荷兰、法国、比利时、瑞士、中国（包括香港和台湾）和澳大利亚开始，并已完成104名受试者的入组。

2025年2月26日，Belite Bio宣布在对DRAGON试验数据进行了预先指定的中期分析后，数据安全监察委员会（DSMB）建议继续进行试验，不做任何修改。DRAGON试验的研究设计包括自适应样本量重新估计，根据中期分析观察到的治疗效果，确定是否需要增加样本量，以提高研究的有效性。

DSMB表示Tinlarebant的耐受性良好，其安全性与之前观察到的数据和Tinlarebant的作用机制保持一致，此外在为期两年的研究中，大多数受试者的视力保持稳定，标准亮度和低亮度下的平均视力变化均小于三个字母。DSMB建议在不做修改的情况下继续进行试验，这表明没有必要增加样本量，另外还建议将数据提交监管机构进一步审查，以获得药物批准。根据DSMB关于继续按现有样本量进行试验的建议，Belite Bio表示仍将按计划在2025年第四季度完成试验（包括三个月的随访期）。

除了DRAGON试验，Belite Bio还在日本、美国和英国的12~20岁青少年STGD1患者中进行DRAGON II试验，这是一项临床试验1b期开放标签研究（日本）和一项为期24个月的临床试验2/3期研究（美国、英国和日本），临床试验1b期研究旨在评估Tinlarebant在日本青少年STGD1受试者中的药代动力学和药效学，临床试验2/3期研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估Tinlarebant的疗效、安全性和耐受性。DRAGON II试验的临床试验1b期研究已完成，2024年9月，公司宣布该试验的临床试验2/3期部分为首位患者给药，约有60名12~20岁的受试者（包括约10名日本受试者）以1：1的随机比例的参加试验。

目前针对STGD1的临床研究涵盖了基因治疗、细胞治疗、光遗传学疗法等，但是Tinlarebant是唯一正在进行临床试验3期研究的候选产品，其他同赛道竞争公司包括SpliceBio、ViGeneron、Alkeus Pharmaceuticals、Ophthotech Corporation等。

2、迎战GA：临床试验筑就治疗新路

干性老年黄斑变性是老年人视力丧失的主要原因，地图样萎缩（GA）是干性黄斑变性的晚期阶段。由于STGD1和GA的病理生理学非常相似，预计Tinlarebant在GA患者中的治疗效果与在STGD1患者中观察到的效果相当。

目前，美国食品及药物管理局还没有批准口服治疗GA的药物，也没有批准治疗GA以外的其他阶段干性老年黄斑变性的药物。为了支持Tinlarebant在GA中的临床开发，除了2020年年中完成的临床试验1期研究外，2022年11月，Belite Bio还获准在澳大利亚健康成人受试者中开展了一项开放标签、平行、单剂量临床试验，这项试验旨在评估Tinlarebant在50~85岁健康受试者中的PK和PD，根据试验结果已经确定了认为对RBP4产生所需PD效果的剂量。

继2023年1月向FDA提交IND修正案后，2023年7月在名为PHOENIX的临床试验3期研究中随机分配了第一个受试者。PHOENIX试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估Tinlarebant在干性AMD相关GA患者中的安全性和有效性。该试验已在美国、英国、法国、捷克共和国、瑞士、中国（包括台湾）和澳大利亚开始，大约500名受试者被纳入PHOENIX试验。

针对GA的已获批药物有Apellis Pharmaceuticals的Syfovre（pegcetacoplan）和安斯泰来的Izervay（avacincaptad pegol），与Tinlarebant同样处于临床试验3期的还有Alkeus Pharmaceuticals的AKW007、Annexon Biosciences的ANX007。

二、临床前蓄力，剑指肝疾与代谢病治疗新路

除了上述提到的Tinlarebant外，公司的另一个管线LBS-009是一种抗RBP4口服疗法，目前处于临床前开发阶段，主要针对肝脏疾病，包括非酒精性脂肪肝（NAFLD）、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和2型糖尿病（T2D），以及痛风等代谢性疾病。

tyc7111cc太阳成集团数据库：药品研发信息

RBP4被认为是NAFLD、NASH和T2D的潜在生物标志物和治疗靶点，研究表明，RBP4水平升高与NAFLD、NASH和T2D的发展之间存在密切关联，RBP4升高可通过诱导从头脂肪生成、损害脂肪酸氧化和加剧肝脏内的胰岛素抵抗来促进肝脏脂肪堆积，从而导致这些疾病的进展。LBS-009有可能通过调节RBP4水平，改善肝脏代谢功能，减轻胰岛素抵抗，从而为这些疾病的治疗提供新的途径。虽然LBS-009尚未进入临床试验阶段，但公司在临床前研究中已取得了一些初步的积极结果，为后续的临床开发奠定了基础。

三、财务状况

截止2024年度，Belite Bio研发费用为2990万美元，与上年同期相比有所增加；一般和行政费用为1010万美元；其他收入390万美元；净亏损3610万美元，每股亏损1.18美元，而上年同期净亏损3160万美元，每股亏损1.19美元。

截止2024年12月31日，公司拥有现金3170万美元，1.135亿美元的流动资金、定期存款和美国国库券。

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