近日，小核酸龙头Sarepta Therapeutics公布2025一季报：总营收为 7.45 亿美元，同比增长 80.2%；产品净收入总计 6.12 亿美元，同比增长 70%；其中DMD基因疗法Elevidys 收入 3.75 亿美元，同比增长 180%。

尽管Sarepta 2025Q1财报超过预期的6.959亿美元，但是EPS（每股收益）未达预期，实际收益为-3.42美元，而预期为1.96美元。与前几个季度相比，这种偏离预期的情况非常显著，凸显了公司潜在的运营挑战。

鉴于此，Sarepta公司股价在盘后暴跌近27%，目前市值为62.6亿美元。

除了财务业绩，公司在第一季度还有以下重要进展：

• 2025年，Sarepta 与 Arrowhead Pharmaceuticals 达成全球许可和合作协议，获得肌肉、中枢神经系统和罕见肺部疾病领域四个临床阶段和三个临床前阶段项目的全球权利，还包括利用 Arrowhead 新型递送技术针对多达六个额外肌肉、心脏和 / 或中枢神经系统靶点的发现合作。
• 2025年2月，Sarepta 公布了 Elevidys 的 3 期临床研究 EMBARK（SRP - 9001 - 301）第 2 部分的积极结果。研究表明，交叉治疗患者在接受 Elevidys 治疗 52 周后，与匹配的外部对照组相比，在北极星行走评估（NSAA）上从基线改善了 2.34 分（P<0.0001）。
• 多个肢带型肌营养不良项目取得进展，包括 SRP - 9005 在美国的人体临床试验获批、SRP - 9004 和 SRP - 9003 的相关研究完成入组和给药等。

Sarepta预计2025年全年收入达到23~26亿美元。

关于Sarepta Therapeutics

Sarepta Therapeutics 作为小核酸龙头之一，成立于1980年，专注于通过发现和开发独特的 RNA 靶向疗法、基因疗法和其他用于治疗罕见疾病的基因治疗模式来帮助患者。其平台技术包括基因疗法、RNA 技术和基因编辑。其在杜氏肌营养不良症（DMD）治疗方面成果显著，有获批药物如 Elevidys。同时针对肢带型肌营养不良、脊髓小脑性共济失调 2 型等多种罕见病开展了多个临床研究项目。

研发管线

参考资料：https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-announces-first-quarter-2025-financial

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