日前,Prime Medicine,这家由David Liu(刘如谦)创立的知名基因编辑公司,宣布战略重组计划,调整其管线优先顺序,CEO职位变动,以及新一轮的裁员计划。 令人比较疑惑的是, Prime Medicine取消优先级的项目是 慢性肉芽肿性疾病(CGD)项目,其中了包括该公司开发的首个候选药 物管 线 PM359和一款 未命名管线X-CGD。 PM359是该公司开发的首个候选药物管线,是基于Prime Editor(先导编辑)技术开发 所开发基因编辑药 物——即通过 Prime Editor技术对 自体造血干细胞(HSC)进行体外 编辑,纠正细胞内的p47-phox致病突变,从而改善或治愈慢性肉芽肿性病(CGD)。