癫痫是一种病因复杂的神经系统疾病，全球患者超5000万，中国患者约1000万，占比近1/5。其特征是反复发作、不可预测的脑部异常放电而引起的短暂大脑功能障碍。患者发作时表现为突发意识丧失、肢体抽搐、感觉异常（如幻视、幻听）或自主神经功能紊乱等，严重时甚至危及生命。

癫痫主要分为局灶性癫痫（占60%，发作起源于特定脑区，局部症状）和全面性癫痫（全脑异常放电，全身性症状或意识障碍）。目前，药物是治疗癫痫的主要手段，但约1/3患者对现有药物不敏感，称为难治性癫痫，临床迫切需要新型作用机制、更安全更有效的治疗药物。

随着科学界对发病机制的深入研究，钾离子通道的KCNQ家族因关键调控作用备受关注，为研发新型抗癫痫药提供方向。

KCNQ基因编码的电压门控钾通道Kv7，是最早被发现与人类疾病相关的离子通道之一。该家族包含Kv7.1-Kv7.5（KCNQ1-5）五个亚型。研究表明，KCNQ2与KCNQ3形成的复合通道是M电流的核心分子基础。这两个亚型若发生基因突变，会引发神经元异常放电，导致癫痫发作。因此，KCNQ2/3是抗癫痫药物的重要靶点，其调节剂有望成为难治性癫痫患者的临床用药选择。

全球首个靶向KCNQ2/3的抗癫痫药物瑞替加滨，曾因疗效显著于2011年获批上市，但因皮肤及视网膜色素沉积等严重副作用，于2017年撤市。为此，新一代同靶点药物通过结构优化、提高靶点选择性等方法，规避瑞替加滨曾面临的安全性风险。

目前，全球尚无新一代靶向KCNQ2/3的抗癫痫药物上市，多数处于临床研究阶段。其中，丽珠医药与纽欧申共同开发的NS-041，凭借高靶点选择性与独特分子设计，与具有公开数据的同类在研产品相比，具有靶点选择性更高、亲和力更强、治疗窗更大等优势，展现出同类最佳（Best-in-Class）潜力。

• 临床前体外实验数据表明，NS-041对KCNQ2/3的选择性显著高于国际同靶点在研药物，精准作用于核心靶点，有利于提高产品的有效性和安全性。

  
  

• 体外实验表明，NS-041对KCNQ2/3靶点的作用比同类在研产品更强。
  

• 动物模型研究结果提示，NS-041更低剂量即可实现同等疗效。

  
  

• 临床前研究：体外实验数据表明，NS-041的治疗窗更宽，为临床用药方案提供更灵活的选择性。

  
  

• I期临床数据：NS-041的I期临床试验（随机、双盲、安慰剂对照）显示，单次/多次给药均展现出良好的安全性、耐受性和药代动力学特征，未出现眼部相关不良反应，且神经系统不良反应发生率和程度均低于同靶点在研药物。

  
  

NS-041即将进入II期临床试验，进一步探索其在局灶性癫痫患者中的有效性和安全性。基于药物的作用机制，NS-041未来还有望拓展至重度抑郁、双相情感障碍、神经痛及肌萎缩侧索硬化等疾病的治疗，为更多精神/神经疾病患者提供解决方案。

在精神疾病治疗领域，丽珠医药已构建起覆盖精神分裂症、抑郁症等多发适应症的产品矩阵。已上市产品中，瑞必乐®和康尔汀®作为国内首款获批的氟伏沙明片和盐酸哌罗匹隆片，分别成为抗抑郁和抗精神分裂药物的核心品种。两款药物均被权威指南列为一线推荐用药，并在国内市场占据重要地位。此外，布南色林片（丽同欣®）、盐酸鲁拉西酮片（舒立达®）和富马酸喹硫平缓释片（瑞思妥®）等产品共同构成了多靶点、多机制的治疗网络，为精神分裂症和双相情感障碍患者提供个性化的治疗方案。

丽珠医药在精神领域还打造了完整且梯度分明的在研管线。一方面，凭借靶点创新攻克难治性疾病痛点，如 NS-041有望为耐药型、难治性癫痫和重度抑郁症患者带来突破性治疗方法。另一方面，通过长效技术解决患者依从性难题，注射用阿立哌唑微球、棕榈酸帕利哌酮注射液（微晶）、注射用阿立哌唑（微晶）、注射用布瑞哌唑微球等产品，构建起覆盖多元场景的长效治疗矩阵。

从精准治疗方案的探索到用药便捷性的革新，丽珠医药秉持 “患者生命质量第一” 的使命，深耕精神疾病治疗领域，将科研成果高效转化为临床实践，照亮更多患者的精神健康之路！