角膜是眼睛透明的最外层结构。其外缘，即角膜缘，含有大量被称为角膜缘上皮细胞的健康干细胞，这些干细胞维持着眼睛表面的光滑。

当人遭受角膜损伤，如化学灼伤、感染或其他创伤时，可能会耗尽角膜缘上皮细胞，而这些细胞无法再生。由此导致的角膜缘干细胞缺乏会使眼睛表面永久性受损，无法进行角膜移植，而角膜移植是目前视力康复的标准治疗方法。受伤的人常常会持续感到疼痛并存在视力障碍。

CALEC 是一种新型干细胞疗法，旨在为因化学灼伤、感染或外伤导致角膜缘干细胞缺乏的患者修复角膜表面。该疗法的操作步骤如下：

• 通过小型活检从健康眼睛中提取干细胞。

• 经过两到三周的特殊培养过程，将这些细胞培养成细胞移植物。

• 通过手术将移植物移植到受损的角膜上。

这种方法解决了角膜移植中的一个关键难题，即受损的角膜缘会阻碍角膜移植的成功进行。CALEC 显示出了较高的安全性，供体眼和受体眼均未出现严重不良事件。唯一报告的并发症是一名患者在移植 8 个月后出现细菌感染，这与长期佩戴隐形眼镜有关。其他所有不良事件均较轻微，且很快得到解决。

• 在3个月时，CALEC 使 50% 的患者角膜表面完全恢复。

• 到12个月和18个月时，完全恢复的比例分别提高到79%和77%。

• 包括部分改善在内的总体成功率，在12个月时达到93%，18个月时达到92%。

• 有3名患者需要进行第二次 CALEC 移植，其中1名患者在研究结束时实现了角膜的完全恢复。

• 14名患者的视力均有不同程度的改善。

CALEC 显示出了较高的安全性，供体眼和受体眼均未出现严重不良事件。唯一报告的并发症是一名患者在移植8个月后出现细菌感染，这与长期佩戴接触镜有关。其他所有不良事件均较轻微，且很快得到解决。CALEC 目前仍处于实验阶段，麻省眼耳医院及美国的其他医院均未将其投入使用。在寻求美国食品药品监督管理局（FDA）批准之前，还需要开展进一步的研究。

CALEC 目前仍处于实验阶段，麻省眼耳医院及美国的其他医院均未将其投入使用。在寻求美国 FDA 批准之前，还需要开展进一步的研究。

由医学博士 Ula Jurkunas 带领的研究团队，与医学博士 Reza Dana 、医学博士兼哲学博士 Jia Yin 、哲学博士 Myriam Armant ，以及Dana-Farber癌症研究院的细胞制造机构、波士顿儿童医院合作开发了这项疗法。

• 双侧角膜受损的患者也能接受该治疗。
• 并让更多的人有机会接受这种疗法。

CALEC 研究的下一阶段将聚焦于：

• 开展更大规模的多中心临床试验。

• 延长随访时间以评估疗效的持久性。

• 进行随机对照研究以进一步验证。

Jurkunas 医生表示：“我们认为这项研究有必要开展更多试验，以推动 FDA 的批准进程。我们的最终目标是确保全世界的患者都能获得这种改变生活的疗法。”

随着基于干细胞的再生医学不断取得进展，CALEC 代表了角膜修复领域的一项突破，为以往遭受不可逆眼损伤的患者带来了希望。