增发
Ultragenyx Pharmaceutical 为罕见疾病开发治疗药物,有时被称为孤儿产品。Ultragenyx 是一种高效且有效的开发策略,对于在罕见疾病领域取得成功至关重要,其中信息可能不完整或不明确,而且很少有开发先例存在。管理团队的在为未经治疗的罕见疾病选择和开发具有明确作用机制的产品方面的经验将帮助 Ultragenyx 通过利用现有但未开发的科学来开发这些鲜为人知的适应症,从而创造改变生活的疗法。
定向增发
Mereo BioPharma 是一家专注于开发罕见病创新疗法的生物制药公司。公司有两种罕见病候选产品,一种是用于治疗成骨不全症(OI)的 setrusumab,另一种是主要用于治疗严重α-1 抗胰蛋白酶缺乏症相关肺病(AATD-LD)的 alvelestat。
并购
Deciphera Pharmaceuticals是一家化学制药公司,专注于发现、开发和商业化重要的新药,以改善癌症患者的生活。我们正在利用我们的专利开关控制激酶抑制剂平台和在激酶生物学方面的深厚专业知识来开发广泛的创新药物组合。除了在临床研究中推进我们平台的多个候选产品外,QINLOCK®是decphera获fda批准的开关控制激酶抑制剂,用于治疗胃肠间质瘤(GIST)。此外,在澳大利亚、加拿大、香港和中国内地,QINLOCK也被批准为四线GIST。