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售价2250万，罕见病细胞基因疗法获批上市

罕见病 细胞基因疗法
05/01
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2025年4月29日，Abeona Therapeutics宣布美国FDA已批准其基因疗法ZEVASKYN™（prademagene zamikerace，pz-cel）上市，用于治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）成人及儿童患者的伤口。 RDEB目前还无法治愈，Zevaskyn是首款获批用于治疗RDEB的基于细胞的 #基因疗法 。 2024年10月29日，Abeona宣布重新向FDA提交pz-cel的BLA申请。
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