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终止全部DMD项目开发，将重点转移到另一种罕见病候选药物上

罕见病 杜氏肌营养不良 DMD项目
05/31
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2025年5月28日，PepGen生物技术公司，宣布根据其针对杜氏肌营养不良症（DMD）的寡核苷酸药物PGN-EDO51在CONNECT1-EDO51研究中表现不佳，公司决定专注于推进目前处于2期临床开发阶段的强直性肌营养不良症1型（DM1）项目PGN-EDODM1。 并且，公司自愿停止PGN-EDO51的开发，并计划逐步结束所有与DMD相关的研发活动。 在CONNECT1研究的10 mg/kg队列（n=4）中，PGN-EDO51使外显子51跳跃转录本增加至4.26%（平均增加3.5%），然而，肌营养不良蛋白水平仅升高至正常水平的0.59%（平均增加0.36%）。
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