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从饮食控制到基因疗法，苯丙酮尿症的破局之路

PKU 苯丙酮尿症 基因疗法
04/29
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苯丙酮尿症(PKU)是由苯丙氨酸羟化酶(PAH)及其辅酶BH4缺陷引起的遗传代谢病。 编码PAH的基因(PAH基因)突变，引起PAH酶生成或酶活性下降甚至丧失，导致苯丙氨酸(Phe)在体内蓄积。 升高的Phe影响神经元髓鞘化，导致神经系统发育障碍。
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