2025年4月24日，上海赛尔欣生物医疗科技有限公司（以下简称“赛尔欣生物”）自主研发的“人自体多克隆调节性T细胞注射液”正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的新药临床试验（IND）许可，标志着全球首个通过鞘内注射调节性T细胞（Treg）治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）的创新疗法进入临床阶段。作为非临床研究的战略合作伙伴，天勤生物凭借全链条技术平台与国际化标准服务体系，为该项目研发提供了非临床研究的关键性支持，彰显了中国企业在细胞治疗领域的创新实力。

ALS是一种致命的神经退行性疾病，目前全球尚无有效治疗手段。ALS大多数临床表现为说话、吞咽困难、四肢肌肉退行性病变，对患者的生活质量造成了严重威胁。患者生存期2-5年，3年以内的生存期大概占50%，整体死亡率极高。现有报道或已上市的治疗ALS的药物非常有限，主要通过抑制谷氨酸释放（防止神经元过度兴奋）或清除活性氧（防止线粒体功能异常）来缓解某一特定病理生理学环节，对于大多数患者而言，无法获得多方位的疗效。

此次获批的Treg细胞疗法采用精准的鞘内注射方式，将自体多克隆Treg细胞直接回输至患者的发病部位，更有效地调控CNS内免疫微环境，逆转Teff/Treg细胞失衡。其发挥作用的主要机制有：（1）免疫稳态重建：抑制过度激活的攻击性免疫细胞，阻止髓鞘及神经元细胞的进一步损伤；（2）神经修复激活：通过Treg细胞的修复功能及募集少突胶质细胞或调整小胶质细胞表型的转换促进髓鞘再生，修复受损神经元。该疗法首次实现从"神经保护"到"功能重塑"的跨越。

天勤生物的全资子公司湖北天勤鑫圣生物科技有限公司（以下简称“天勤鑫圣”）承担了“人自体多克隆调节性T细胞注射液”的全套非临床安全性评价工作，根据试验特点定制研究方案，严把质量关，高效地完成了试验任务。同时天勤生物武汉分公司依托高标准的GLP实验室生物分析检测平台，开展了调节性T细胞药代动力学（PK）的生物分析检测等关键研究。分子公司强强联合，以全链条服务能力为创新疗法的临床转化提供核心支撑。

为确保免疫细胞在临床研究中的有效性与安全性，在非临床研究中应重点考察其在体内的生物分布特性。不同种属间基因序列同源性较高，建立灵敏的，可特异性区分人源细胞与不同种属组织细胞的qPCR/ddPCR分析方法是行业难点，天勤生物武汉分公司针对上述问题开发了灵敏的，特异的qPCR检测方法，可支持人源细胞在多种属中的研究，已成功助力多款干细胞和免疫细胞产品获批临床。

该项目的获批也验证了天勤生物在复杂给药技术领域的深厚积淀。小鼠椎间隙狭窄，其鞘内注射技术长期被视为行业难题。天勤鑫圣依托多年积累的动物试验操作经验，在业内专家的悉心指导下，成功实现了在大批量小鼠鞘内给药中对给药位点与剂量的精准控制，使项目的顺利实施得到了有力保障。

此次Treg细胞疗法成功获批，不仅是赛尔欣生物与天勤生物协同创新的典范，更为中国细胞治疗产业参与全球竞争注入强心剂。天勤生物凭借在复杂给药技术、国际化质量控制体系、安全性评价等方面的突出优势，持续为创新药研发提供高精度、高效率的非临床解决方案。未来，公司将继续携手更多的全球合作伙伴，以更开放的生态赋能源头创新，让中国方案成为破解世界医学难题的重要力量。