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热烈祝贺
成都优赛诺生物科技有限公司（简称“成都优赛诺”）宣布其自主研发的靶向CD19嵌合抗原受体（CAR）异体通用型T细胞注射液（UC101）于2025年1月11日获得美国食品药品监督管理局（FDA）关于新药临床试验申请（IND）的批准。这是全球首个获得FDA IND批准的脐血来源异体通用型CAR-T产品。和元生物对合作伙伴的重要里程碑表示热烈祝贺！
和元生物在该项目中提供了临床级生产辅助细胞的细胞建库、工艺开发、质量研究和质量控制，稳定性研究和申报资料撰写等的一站式CDMO服务，成功支持该项目临床试验申请获得FDA批准。
技术创新，降本增效
UC101是一款脐血来源的通用型CAR-T细胞治疗产品。脐血来源的T细胞是最年轻的T细胞，具有低免疫原性和处于早期分化状态的天然优势。脐血T细胞的低免疫原性可以降低宿主抗移植物（HvGR）反应，使异体通用型CAR-T在患者体内更容易且更好地扩增，显著提升异体CAR-T细胞的体内中位存留时间。更重要的是，脐血T细胞中有90%是初始T细胞，在体外大量扩增后仍能有80%的Tscm和Tcm细胞，处于分化早期的Tscm和Tcm细胞具有更强的体内扩增能力和持久性，使得产品具有更好的治疗效果。
UC101采用独特的基因编辑组合，在降低免疫原性、增加有效性的同时可更好控制不良反应。在本次FDA IND的申报中，公司成功使用美国进口的脐带血在GMP环境中完成多批大规模生产，一批生产可供100人份以上使用，真正做到大幅降低CAR-T细胞治疗价格，提升医疗可及性。
同时，UC101也是全球首个使用稳转细胞系生产慢病毒载体并获批IND的CAR-T产品。稳转细胞系生产慢病毒载体无需质粒作为原料，生产工艺更简洁。该工艺下生产的慢病毒载体具有批次间均一性高、病毒载体滴度高、病毒空壳率低、转导效率高、质量更可控等优势。相较于传统瞬转工艺生产的慢病毒载体，在提高质量的同时能够大幅降低成本。
匠心研发，造福患者
UC101是国内首个获得FDA IND批准的异体通用型CAR-T，标志着国内异体通用型CAR-T正式走向国际舞台。同时UC101的获批也意味着成都优赛诺的脐血异体通用型CAR-T细胞技术平台诸多创新点都获得了国际顶尖监管机构的认可。
成都优赛诺的早期平台技术在急性B淋巴细胞白血病（B-ALL） IIT临床试验中展示出显著的疗效和良好的安全性，最新的平台技术已经将IIT临床试验研究拓展到多发性骨髓瘤（MM）、系统性红斑狼疮（SLE）、干燥综合征（SjD）等多个适应症。在针对系统性红斑狼疮的IIT临床试验中，已经在连续多名患者中实现CAR-T细胞显著扩增并且完成B细胞的重建，患者的自身反应性抗体显著下降并有望实现无药缓解，与自体CAR-T的国际行业数据效果相当。
携手合作，共赢未来
滋养层细胞能够分泌一系列的生长因子及细胞因子，促进目的细胞的生长和增殖，为目的细胞提供更适宜的生长微环境。目前已被广泛应用于各类细胞治疗中，如NK、TIL产品。作为细胞治疗产品生产中关键的一环，其安全性和质量可控性是审查过程中重要的考量因素。
对滋养层细胞的质量控制和检测，包括了挑选单克隆细胞株建立细胞库，对滋养层细胞的灭活进行研究，确保滋养层细胞自身无增殖能力，并对滋养层细胞的使用比例、自身增殖能力及对目的细胞的促增殖能力进行研究，保证细胞治疗产品的质量，为患者的健康提供坚实的保障。
和元生物深感荣幸能够参与到UC101的项目中，助力这一创新疗法成功进入临床阶段。通过双方的紧密合作，我们期待未来能够为更广泛的患者群体提供更安全、疗效更好、更具性价比的治疗选择，推动细胞治疗领域的进一步发展。
关于
成都优赛诺
成都优赛诺生物科技有限公司成立于2020年12月，致力于异体通用型CAR-T细胞治疗药物的研发和产业化。公司现为国家科技型中小企业、四川省“专精特新”中小企业、成都市新晋“潜在”独角兽企业和高新区高层次“四派”人才企业。自创立以来，基于未满足的临床需求，其自主研发的“异体通用型CAR-T细胞工程化改造技术”已在血液肿瘤和自身免疫性疾病的IIT临床试验中展现了良好疗效和安全性，该技术荣获国家工信部火炬中心“全国颠覆性技术创新大赛”优胜奖。未来，公司将加快产业化步伐，建设“自主研发产链”体系，协同突破“卡脖子”核心技术难点，以期成为新一代异体通用型CAR-T技术的代表企业。
关于
和元生物
和元生物成立于2013年，作为深耕细胞和基因治疗核心领域的高新技术企业，专注于为细胞和基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究、药物靶点及药效研究等CRO服务；为细胞与基因治疗药物的研发提供工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床样品及商业化产品的GMP生产等CDMO服务；为再生医学及抗衰领域提供细胞制备、重组蛋白/外泌体等细胞衍生物生产、细胞存储等技术服务。致力于推动细胞和基因治疗及相关健康产业的技术开发及转化应用，造福生命健康。
和元秉承“整合你我资源，服务生命科学”的理念，坚守“客户第一、高效执行、追求卓越、创新突破、诚信务实”的价值观，全方位促进细胞和基因治疗从研究走向临床，已成长为一家集基因功能基础研究服务、临床级细胞与基因治疗药物商业化生产服务、再生医学服务三大发展方向于一体的高新技术企业。
Source：
[1] http://mp.weixin.qq.com/s/s6sWWg_DIkrdycrRI6DpLA
END
作者 | Eun
审核 | Lillian
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* 和元生物内容团队专注于介绍细胞和基因治疗领域研究进展，本文仅作信息交流之目的；
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和元生物（代码：688238）全面、大规模、高灵活性的基因治疗载体GMP生产平台，通过提供：①质粒、腺相关病毒、慢病毒等载体产品；②溶瘤疱疹病毒、溶瘤痘病毒等多种溶瘤病毒产品；③CAR-T、NK、干细胞等细胞治疗产品；④mRNA等核酸药物的技术研究、工艺开发和GMP生产服务，满足客户的Non-IND、IND、临床阶段、商业化阶段基因治疗载体制备需求，加快基因治疗药物的发现、药学研究、临床和商业化进程，推动基因治疗行业发展。以“赋能细胞基因治疗，共守生命健康”为使命，基于近5,000平方米的基因载体研发生产综合平台，以及77,000平方米的精准医疗产业基地，目前已累计服务400+基因与细胞治疗CDMO项目，协助客户获得中美等多国临床试验批件40+个。和元生物将坚持以客户为中心、以提供专业服务为己任，打造国际领先的基因和细胞治疗CXO集团企业，推动基因治疗行业发展，造福人类健康！
2025-06-15
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