近日， Atsena Therapeutics宣布其在研基因治疗产品 ATSN-201 获得美国FDA授予的“再生医学先进疗法（RMAT）”认定，用于治疗X连锁性视网膜劈裂症（XLRS）。这标志着ATSN-201已获得FDA四项关键认定包括：

XLRS是一种由RS1基因突变引起的单基因X连锁遗传病。RS1编码的视网膜分泌蛋白（Retinoschisin）主要由视杆细胞、视锥细胞及双极细胞分泌。该病表现为视网膜结构的异常分层（即“劈裂”），导致不可通过眼镜矫正的视力下降，病情逐渐加重，最终可能导致失明。XLRS几乎仅影响男性，通常在儿童时期确诊，目前尚无获批疗法。

AAV.SPR是Atsena公司开发的一种新型腺相关病毒（AAV）衣壳，其特点是在视网膜下注射后可横向扩散，超出原始注射区域，有效转导中央视网膜（XLRS患者视网膜劈裂病灶主要集中区域）。非人灵长类动物的临床前研究显示，AAV.SPR可显著扩大转基因表达范围，相较于传统AAV载体，其不需要进行中央凹剥离手术便可有效转导中心凹视锥细胞，且具有良好的安全性。

临床进展：正在进行I/II期“LIGHTHOUSE”临床试验（NCT05878860），招募6岁以上确诊XLRS的男性患者。

RMAT认定可加速产品审批进程，获得FDA更密切的指导和监管支持，为后续BLA申请、优先审评等铺平道路。

Atsena公司同时也在推进治疗LCA1的基因疗法ATSN-101，未来还将启动全球关键性临床试验。

来源：Atsena Therapeutics