2025年2月，金斯瑞收到FDA关于GMP sgRNA DMF（药物主文件）的Information Request（信息问询），FDA希望进一步了解产品的质量控制以及GMP符合性等信息，以确保其在临床应用中的安全性、有效性和质量可控性，金斯瑞对所有问题进行了快速且高质量的答复，FDA未发送进一步问询。后续申请人在索引该DMF时，FDA审核流程将会更加顺畅，赋能细胞和基因治疗产品加速获批。

2024年4月，金斯瑞收到FDA的Acknowledgement letter，确认Type II MF-GMP sgRNA生产工艺部分已成功递交，编号为MF 30565。使用金斯瑞GMP sgRNA进行IND申报的项目可以直接引用该DMF，从而有效简化了申报资料的准备和审核流程，并进一步加快了IND申报的获批速度。

2024年11月和2025年3月，金斯瑞的GMP sgRNA成功支持贝斯昂科生物的通用型NK细胞产品、北恒生物通用型CAR-T细胞疗法，接连获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批件。这不仅彰显了金斯瑞GMP sgRNA卓越的产品质量和严格的工艺控制符合监管机构的高标准要求，也体现了金斯瑞在中美两国法规支持和产品申报方面的强大能力。

FDA DMF（药物主文件）是药品或原料制造商提交给美国食品和药物管理局（FDA）的文件，其中详细说明了制造过程、质量控制、分析方法及相关技术信息。DMF的主要目的是为FDA提供必要的技术支持，以便评估药品的安全性、有效性和质量。

对于GMP sgRNA客户，金斯瑞可以向客户提供授权信LoA，允许客户在IND申请中引用sgRNA MF 30565的内容，客户则无需重复准备sgRNA生产信息，FDA将直接审评sgRNA MF内容，这大大简化了申报资料的准备工作，并有效缩短了审评时间。

FDA关于金斯瑞DMF备案的回复函

细胞疗法赛道百舸争流，北美市场潜力无限，越来越多细胞疗法开发企业开始采取中美双报等策略拓展市场，金斯瑞具备支持中美双报获批的经验，完全有信心也有能力支持细胞疗法走向全球，惠及更多患者。

金斯瑞走在先进技术前沿，可提供长达140nt、高达g级别的GMP sgRNA，支持Cas9、Cas12a、Base Editing、Prime Editing等编辑技术在细胞疗法应用领域探索无限可能。同时，依托丰富的支持申报经验和专业法规团队，金斯瑞专长于撰写中美申报材料，提供发布建议的解决方案。过硬的产品质量与专业的法规支持双擎驱动，让金斯瑞GMP sgRNA成为加速细胞疗法开发的理想选择。

深耕核酸合成22年，金斯瑞具备全面的基因编辑核酸原料产品线，编辑效率高、毒性低、脱靶效应低，包含供科研至GMP级别的化学合成sgRNA，基因敲入模板（ssDNA单链模板/dsDNA双链模板/GenCircle dsDNA环状模板）。截止2024年，金斯瑞已成功交付120多个批次GMP sgRNA和基因敲入模板，支持40多个项目申报，成功通过30多次审计，支持全球客户获得14个IND批件（含3个FDA批件），昂首走在GMP 基因编辑核酸原料业界的前列。

金斯瑞镇江GMP厂房依据FDA、EMA、PMDA和NMPA等主要监管机构对GMP厂房的合规性要求而建造，具备先进的环境控制系统，优化的无菌产品生产设备，规范的人流和物流管理等。

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金斯瑞单批次可交付克级别的sgRNA，500mg级别的HDR基因敲入模板GMP级别产品，支持基于多种基因编辑技术（Cas9 / Cas12 / Base Editing / Prime Editing 等）的体外基因编辑疗法（CAR-T、CAR-NK等）和体内基因编辑疗法的开发，并以充足的产能支持快速的交付，加速申报与临床试验进度，助力GCT公司管线开发与商业化高效推进，为基因与细胞治疗得以惠及更多患者而贡献力量。

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