斯隆研究奖（Sloan Research Fellowship）由艾尔弗·斯隆基金会于1955年设立，旨在支持处于职业生涯早期、展现出潜力的年轻学者。该奖项每年授予约100名获奖者，获奖者将获得为期两年的研究资助。曾有42位获奖者后来获得诺贝尔奖，因此斯隆奖也被誉为“诺奖风向标”之一。

2025年2月18日，2025年度斯隆研究奖公布获奖名单，共有126位青年学者入选，其中31位为华人华裔学者。每位获奖者将获得7.5万美元奖金，可在两年内用于支持研究的任何开支。

此次奖项涵盖化学、计算机科学、神经科学等多个领域。其中，神经科学领域共有17位获奖者，华人华裔学者占4位，分别是：加州大学旧金山分校的 Qili Liu、德克萨斯大学奥斯汀分校的 Xue-Xin Wei、加州大学旧金山分校的 Wendy WS Yue，以及加州大学洛杉矶分校的 Chuchu Zhang。

图片来源：sloan.org

原发性胆汁性肝硬化（PBC）是一种具有潜在生命危险的肝脏自身免疫性疾病。该病由于免疫系统持续攻击胆管，导致胆汁流动受阻，进而在肝脏内积聚毒性胆汁酸。这种积聚可引发肝纤维化、肝硬化以及肝功能衰竭。

2025年2月21日，吉利德科学宣布，欧盟委员会（EC）已有条件批准Seladelpar上市，与熊去氧胆酸（UDCA）联用，治疗对UDCA单药应答不足的PBC患者。或作为单药，用于对UDCA治疗不耐受的PBC患者。

Seladelpar是一款用于肝脏疾病的创新口服药物，通过选择性激活过氧化物酶体增殖物活化受体δ（PPARδ）发挥作用。PPARδ在肝脏中调节胆汁酸合成、减轻炎症、抑制肝纤维化，具有多重保护作用。该药已于2024年8月获FDA加速批准（商品名Livdelzi）用于治疗PBC。

图片来源：Gilead Sciences

近年来，暴露前预防（PrEP）疗法作为一种新的艾滋病预防手段备受关注。PrEP指的是在未感染艾滋病毒（HIV）的人群中提前服用抗逆转录病毒药物，以降低感染风险。然而，目前获批的PrEP药物在用药依从性和副作用等方面存在一定局限性，因此业界迫切需要开发新型PrEP药物。

2025年2月24日，吉利德科学宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理其Lenacapavir用于HIV感染暴露前预防的上市许可申请（MAA）。该药物每半年注射一次，EMA人用药品委员会认为其在公共卫生和治疗创新方面具有重大意义，将按加速审评程序进行评估。

Lenacapavir是一种HIV-1衣壳抑制剂，曾于2022年获批用于治疗多重耐药型HIV-1感染患者。其作用原理是通过直接与HIV-1病毒衣壳蛋白（p24）亚基之间的界面结合，干扰病毒复制过程中的多个关键步骤，具有高抗病毒活性、长效作用、安全性良好等优势。值得一提的是，该药用于HIV暴露前预防的新药申请一周前也获FDA优先审评资格。

图片来源：Gilead Sciences

2024年2月1日，制药巨头默沙东公布2023年财报，其PD-1单抗Keytruda（pembrolizumab，俗称K药）年销售突破250亿美金，强势登顶2023年全球“药王”宝座。K药的成功并非偶然，其不仅先后获批多项重磅适应症，联用其他药物的多项组合疗法也捷报频传。

2025年2月25日，默沙东宣布FDA已受理Keytruda的补充生物制品许可申请（sBLA），申请其作为手术前新辅助疗法，联合标准放疗（有或无顺铂）用于可切除的局部晚期头颈部鳞状细胞癌（LA-HNSCC）患者，并在手术后作为单药辅助治疗。该申请获FDA优先审评资格，预计将在今年6月23日前完成审评。

作为PD-1抑制剂，Keytruda可阻断PD-1与其配体PD-L1和PD-L2之间的相互作用，释放PD-1信号通路介导的免疫反应抑制，激活T淋巴细胞，增强免疫系统对肿瘤的攻击能力。自2014年首次获得FDA批准治疗晚期黑色素瘤以来，Keytruda已经获得FDA批准，治疗至少16种癌症类型，以及不限癌种的适应症。

图片来源：MSD

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种遗传性神经肌肉疾病，由于SMN1基因突变或缺失，导致SMN蛋白不足，进而影响运动神经元功能。SMA的临床表现差异较大，最严重的I型通常在出生后数月内发病，若不治疗，患儿可能在两岁前死亡。早期干预对于改善预后至关重要。

2025年2月19日，来自圣裘德儿童研究医院的研究团队在NEJM上发表了题为：Risdiplam for Prenatal Therapy of Spinal Muscular Atrophy的研究论文。

研究团队首次在母体子宫内使用口服药物Risdiplam治疗SMA，针对一名SMA-1型高风险胎儿，在孕期最后六周为其母亲施治。患儿出生后继续服用Risdiplam，并在两岁时接受了基因疗法Zolgensma。两岁半时评估发现，患儿未出现任何SMA相关症状。研究初步证实了产前Risdiplam治疗SMA的可行性和安全性，为进一步研究这种治疗策略提供了支持。

图片来源：NEJM

论文链接：

DOI: 10.1056/NEJMc2300802.

胰腺癌因其高恶性度、快速进展和差预后被称为“癌症之王”。尽管医疗技术不断进步，胰腺癌的五年生存率仍然较低，仅约为10%。因此，急需创新的诊断和治疗方法，以提高患者的生存率和生活质量。胰腺导管腺癌（PDAC）是其中最常见的类型，占所有胰腺癌病例的约92%。

2025年2月19日，来自纪念斯隆凯特琳癌症中心的研究团队在Nature上发表了题为：RNA neoantigen vaccines prime long-lived CD8⁺ T cells in pancreatic cancer的研究论文。

研究团队报告了个体化mRNA新抗原疫苗Autogene Cevumeran（BNT122）在PDAC 1期临床试验的最新结果。该疫苗由BioNTech和罗氏联合开发。研究显示，疫苗显著降低复发风险，中位随访3.2年时，产生免疫应答的患者复发风险降低86%。该研究初步验证了Autogene Cevumeran在PDAC术后辅助治疗中的潜力。

图片来源：Nature

论文链接：

http://doi.org/10.1038/s41586-024-08508-4

乳腺癌是全球女性中最常见的癌症，发病率仅次于肺癌。为应对这一全球健康挑战，世界卫生组织于2021年启动全球乳腺癌倡议（GBCI），旨在降低乳腺癌死亡率。GBCI 的目标是到2040年避免250万例死亡。为实现这一目标，准确掌握全球乳腺癌负担数据至关重要。

2025年2月24日，来自国际癌症研究机构（IARC）和加拿大阿尔伯塔省卫生服务局的研究团队在Nature Medicine上发表了题为：Global patterns and trends in breast cancer incidence and mortality across 185 countries的研究论文。

该研究分析了185个国家和地区乳腺癌的发病率、死亡率、十年变化趋势及2050年预测。主要发现：

• 2022年现状：2022年全球乳腺癌新发病例230万，死亡67万例，分别占女性癌症的25%和15.5%。高收入国家发病率高，低收入国家死亡率高。

• 年龄分布：≥50岁女性占新发病例的71%、死亡病例的79%，而非洲<50岁病例占比远高于欧美。

• 十年趋势：过去十年54%国家发病率上升，亚洲增幅最快，仅7国达成WHO乳腺癌死亡率年均降低2.5%的目标。

• 2050年预测：到2050年，乳腺癌新发和死亡病例预计分别增加38%和68%，低收入国家增幅最快。

图片来源：Nature Medicine

论文链接：

http://doi.org/10.1038/s41591-025-03502-3

癌细胞的快速生长对营养和能量需求极高，需与同伴激烈竞争有限资源，尤其在肿瘤增大、内部营养和氧气匮乏时，竞争更加激烈。然而，尽管资源有限，肿瘤仍能持续扩张，说明仅靠竞争无法解释其快速生长。

2025年2月19日，来自纽约大学的研究团队在Nature上发表了题为：Cooperative nutrient scavenging is an evolutionary advantage in cancer的研究论文。

研究团队发现，合作也是癌细胞生长的重要机制。癌细胞在营养匮乏时，通过分泌CNDP2酶分解寡肽，生成氨基酸供群体共享。癌细胞密度越高，越能克服营养匮乏。而不参与合作的癌细胞则会被积极合作的癌细胞隔离开，最终走向死亡。基于此，研究者提出了CNDP2靶向疗法，通过抑制该酶的活性，打破癌细胞合作，提供了一种新型治疗策略。

图片来源：Nature

论文链接：

http://doi.org/10.1038/s41586-025-08588-w

  参考文献