中国上海，2025年3月17日——默沙东（默沙东是美国新泽西州罗威市默克公司的公司商号）宣布，此前已正式获得海南省药品监督管理局关于同意进口临床急需药品sotatercept（WINREVAIR）的批复，同意上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院，以下简称为“瑞金海南医院”)进口该款临床急需药品，为肺动脉高压临床治疗提供新选择。目前，首批药物已完成进口工作。

肺动脉高压（PAH，WHO第1组）是一种多种因素引起的罕见、进展性且危及生命的血管疾病，其特征是由于肺动脉壁细胞的过度增殖导致肺动脉狭窄和异常收缩，最终引起肺小动脉的收缩和肺循环中的血压升高。若得不到及时有效的治疗，最终会发展为右心衰竭甚至危及生命¹。其中，特发性肺动脉高压作为肺动脉高压的一种，已被纳入国家卫生健康委员会公布的《第一批罕见病目录》之中²。在缺乏靶向药物的传统治疗时代，特发性肺动脉高压自然预后差，中位生存期仅2.8年¹，因而被称为“心血管疾病中的癌症”。

Sotatercept是一款“first-in-class”新型激活素信号传导抑制剂，是首个通过重新平衡促增殖（ActRIIA/Smad2/3介导）和抗增殖（BMPRII/Smad1/5/8介导）信号传导，以调节血管增殖的治疗用生物制品。Sotatercept由重组同源二聚体激活素受体IIA-Fc（ActRIIA-Fc）融合蛋白组成，该蛋白作为配体陷阱可清除过量激活素A和ActRIIA的其他配体，从而抑制激活素信号传导。因此，sotatercept可重新平衡促增殖（ActRIIA/Smad2/3介导）和抗增殖（BMPRII/Smad1/5/8介导）信号传导，以调节血管增殖。

面对罕见病带来的严峻挑战和中国患者的迫切需求，默沙东始终秉持“以患者为中心”的理念，依托坚实的创新根基，在罕见病领域坚持研发投入，致力于为“生命的少数派”带去更多治疗选择；同时积极携手中国医疗生态圈中的各方伙伴，推动前沿治疗方案的可及性，希望为更多中国罕见病患者点亮新生的希望、重拾生活的美好。

参考文献：

[1] 中华医学会呼吸病学分会肺栓塞与肺血管病学组，中国医师协会呼吸医师分会肺栓塞与肺血管病工作委员会，全国肺栓塞与肺血管病防治协作组，等.中国肺动脉高压诊断与治疗指南(2021版)[J]. 中华医学杂志, 2021, 101(1): 11-51. DOI: 10.3760/cma.j.cn112137-20201008-02778.

[2] 国家卫生健康委员会公布罕见病目录 (nsfc.gov.cn)

*该产品目前尚未在中国境内正式获批

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