近日，《关于国家重点研发计划“干细胞研究与器官修复”重点专项2024年度项目安排公示的通知》正式发布，广州赛隽生物科技有限公司牵头，联合中山大学、中山大学附属第三医院、中山大学附属第一医院、上海交通大学医学院附属瑞金医院、西安交通大学第一附属医院、四川大学华西医院、深圳赛动智造科技有限公司、斯丹姆（北京）医药技术集团股份有限公司共同申请的“治疗慢加急性肝衰竭的骨髓间充质干细胞注射液（CG-BM1）新药研发与确证性临床试验”获批立项。本次项目获批，是“十四五”以来唯二由企业牵头申报并获国家重点研发计划项目立项的干细胞项目。

项目介绍

慢加急性肝衰竭（Acute-on-chronic liver failure，ACLF）是在慢性肝病基础上出现的急性肝功能恶化、伴随肝脏和肝外器官衰竭的复杂综合征，此病在我国主要是由乙肝病毒诱发，患者年龄集中在30~50岁，病死率高达50~90%，给社会和家庭带来沉重负担。

目前针对ACLF的治疗策略较为有限，以对症治疗和营养支持为主。由于缺乏有效治疗手段，常发展至等待肝移植的困境。然而肝源匮乏，每年接受肝移植的患者不足6000例，大量的临床需求未被满足。

ACLF发病机制复杂，导致单靶点药物的治疗效果不佳，迫切需要寻找新的治疗策略。张小然教授所在的中山大学干细胞与组织工程教育部重点实验室团队前期研究发现MSC具有调控免疫平衡、减少继发感染、保护受损肝脏细胞的作用，提示MSC可能是治疗ACLF的有效策略。林炳亮教授所在的中山大学附属第三医院团队启动了全球首个异体骨髓MSC治疗ACLF的大样本RCT研究，将患者生存率从55.6%提高到73.2%。在上述前期基础上，项目首席科学家颜孙兴博士带领赛隽生物团队，以干细胞新药研发为目标，针对骨髓MSC开展系统性的药学研究和临床前安全性、有效性评价，申请并获批国内首个异体骨髓间充质干细胞注射液（CG-BM1）治疗ACLF新药临床默示许可，并在短短10个月内完成Ⅰ期临床试验，证实了MSC治疗ACLF的安全性，90天生存率为80%。目前已进入Ⅱ期临床试验，临床推进迅速。

本次国家重点研发计划项目的获批，是对本项目前期工作基础与团队的高度认可。通过国家重点研发计划的支持，将加快CG-BM1治疗ACLF的临床进程，推动产品早日上市，践行将科学研究成果应用于重大疾病，为健康中国战略做出贡献。

关于赛隽生物

广州赛隽生物科技有限公司是由达安基因联合中山大学国家级实验室共同创建，是目前华南地区干细胞药物临床批件最多、临床推进最快的企业。赛隽生物是国内唯一实现基础研究和临床转化有机结合模式的干细胞新药研发企业，拥有独创性的细胞工程化技术体系，具备ISO和CNAS认证的高标准实验室，建有符合GMP标准的干细胞临床转化平台。

在此平台上，赛隽生物自研的首个国产骨髓间充质干细胞注射液CG-BM1，作为急危重症救治药物，近三年共获批3项临床试验许可，包括CG-BM1治疗慢加急性肝衰竭、急性呼吸窘迫综合征和缺血性脑卒中，目前均已开展临床试验。同时，赛隽生物已建成全球首创的工程化干细胞技术体系，完成靶向干细胞、多能干细胞诱导分化组织特异性干细胞技术的迭代构建，即将用于急性脑卒中、老年痴呆症等重大疾病的治疗。

2024年，赛隽生物牵头组建了“干细胞与衍生品创新联合体”，汇聚了粤港澳大湾区顶尖的干细胞研发/临床机构和上市公司，采取“产学研医用金”协同创新模式，着力突破一批颠覆性前沿创新技术，培育本土完整供应链、构建全过程标准体系，推动干细胞与衍生品加快临床应用与产业化，惠及广大人民群众。

项目负责人

课题负责人