近日，国际肾脏病学会（International Society of Nephrology, ISN）官方期刊《Kidney International Reports》在线刊发了复旦大学附属儿科医院肾脏科徐虹教授和沈茜教授牵头，联合中山大学附属第一医院蒋小云教授、广州妇女儿童医疗中心高霞教授及无锡市儿童医院李国民教授团队的研究论文“Efficacy and Safety of Telitacicept as an Add-On Therapy for Refractory Immunoglobulin A Nephropathy or Immunoglobulin A Vasculitis Nephropathy in Children”。该研究首次将生物制剂泰它西普用于儿童难治性IgAN和IgA血管炎肾炎(IgAVN)的治疗，取得显著成效，标志着儿童肾脏病治疗领域的重要突破。
IgA肾病和IgA血管炎肾炎是儿童常见的肾小球疾病，目前主要依赖糖皮质激素和免疫抑制剂治疗。然而，传统疗法面临着双重挑战：一方面，长期用药可能导致生长发育受限等严重并发症；另一方面，部分患儿即使经积极治疗，仍可能出现疾病进展，甚至发展为终末期肾病，亟需更安全有效的治疗方案。针对这些挑战，徐虹教授团队基于疾病机制，创新性的应用泰它西普这一双靶点生物制剂，同时抑制B细胞相关因子BLyS和APRIL，精准靶向治疗儿童IgAN和IgAVN。
多中心研究纳入了16例难治性IgA肾病（n=11）或IgAVN（n=5）患儿，结果显示，经过4周治疗尿蛋白水平显著降低，且持续改善至48周，10名（62.5%）患者实现蛋白尿完全缓解。治疗过程，伴随血白蛋白水平改善，期间肾小球滤过率维持稳定。此外，实现了激素的逐渐撤减，激素剂量由25mg/d减量至2.5mg/d，其中60%患者停用激素，且治疗期间无严重不良事件发生。
该研究是国际首次将泰它西普用于儿童IgAN和IgAVN治疗领域，不仅为难治性患者提供了新的治疗希望，也体现了中国学者在国际医学领域的重要贡献。徐虹教授团队已着手开展多中心随机对照研究，以进一步验证该疗法的有效性并提供更多循证依据。团队长期致力于儿童肾脏病精准诊治，取得了多项国际领先的研究成果：在国际上首次报道了泰它西普治疗儿童难治性红斑狼疮的成功经验，并首次证实利妥昔单抗联合治疗初发肾病可显著减少复发风险；此外，多次参与国际指南制定，包括2020年国际儿科肾脏病学会（IPNA）《儿童激素耐药型肾病综合征诊断与管理的临床实践建议指南》、2022年IPNA《儿童激素敏感型肾病综合征诊断与管理的临床实践建议指南》和2024年IPNA《儿童IgA肾病和IgA血管炎肾炎诊断与管理的临床实践建议指南》。未来，团队将继续推动创新研究，助力中国儿童肾脏病诊疗水平迈向国际前沿，为更多慢性肾脏病患儿带来福音。
原文链接
1. Efficacy and Safety of Telitacicept as an Add-On Therapy for Refractory Immunoglobulin A Nephropathy or Immunoglobulin A Vasculitis Nephropathy in Children. http://doi.org/10.1016/j.ekir.2024.11.1363
2. Safety and efficacy of telitacicept in refractory childhood-onset systemic lupus erythematosus: A self-controlled before-after trial. DOI: 10.1177/09612033221097812
3. Early Rituximab as an Add-On Therapy in Children With the Initial Episode of Nephrotic Syndrome. DOI: 10.1016/j.ekir.2024.02.1395
4. IPNA clinical practice recommendations for the diagnosis and management of children with steroid-resistant nephrotic syndrome. DOI: 10.1007/s00467-020-04519-1
5. IPNA clinical practice recommendations for the diagnosis and management of children with steroid-sensitive nephrotic syndrome. DOI: 10.1007/s00467-022-05739-3
6. IPNA clinical practice recommendations for the diagnosis and management of children with IgA nephropathy and IgA vasculitis nephritis. DOI: 10.1007/s00467-024-06502-6
2025-06-15
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