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里程碑 | 中因科技完成结晶样视网膜变性基因疗法ZVS101e的3期临床试验首例受试者入组

天津医科大学眼科医院 ZVS 结晶样视网膜变性基因疗法

中因科技

2024/12/31

查看原文

2024年12月27日，ZVS101e注射液的3期临床研究（CTR20244811）在天津医科大学眼科医院顺利完成首例受试者入组。截至12月30日，已完成3例受试者入组，视网膜下注射手术由极富经验的李筱荣教授团队完成。

ZVS101e的3期临床是一项随机对照临床试验，共8个临床试验中心，包括天津医科大学眼科医院、北京大学第三医院、中山大学中山眼科中心、四川大学华西医院、上海交通大学医学院附属新华医院、温州医科大学附属眼视光医院、河南省人民医院和哈尔滨医科大学附属第一医院。

如果您符合以下条件，将有机会参加本项临床研究：

(1) 自愿参加临床试验并签署知情同意书，愿意按方案要求完成全部试验流程；

(2) 临床诊断为结晶样视网膜变性（BCD），年龄≥18岁；

(3) 经基因检测确诊携带CYP4V2纯合或复合杂合突变；

(4) 研究眼最佳矫正视力为0.01-0.3。

如果您有意愿参加该项研究，且初步符合以上条件，或者您有任何问题，请联系临床试验工作人员，联系方式：

吴助理：18500191916（微信同号）

关于结晶样视网膜变性（BCD）

结晶样视网膜变性（BCD）是一种特殊类型的视网膜色素变性，典型改变为黄白色闪光结晶样物质沉积于视网膜，临床表现为夜盲、进行性视力下降和视野缩窄，患者通常40岁左右失明，目前无任何有效疗法。中国有BCD患者约6-14万，是工作年龄人群不可逆双眼盲的重要病因之一。BCD由CYP4V2基因突变所致，呈常隐遗传，基因突变导致其编码蛋白功能缺失，适合基因替代治疗。

关于ZVS101e

ZVS101e注射液是北京大学第三医院眼科杨丽萍课题组与中因科技合作开发的基因治疗产品，于2021年3月完成知识产权转化，2021年8月获得美国FDA孤儿药资格认证，2022年12月分别获得中国和美国I/II期临床试验许可，是世界范围内首个进入临床阶段的BCD基因治疗产品。截止目前，ZVS101e已经完成三项临床试验，共计入组29例受试者，是截至目前样本量最大、观察时间最长的BCD基因治疗产品，研究结果显示ZVS101e安全性优异，有效性显著，部分临床试验结果已发表于Signal Transduction and Targeted Therapy（影响因子39.3分）。该产品于2024年6月因突破性的治疗效果被中国CDE纳入突破性治疗目录，2024年7月再次因疗效显著获得美国FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定，是国内第一个被FDA授予此荣誉的基因治疗产品。

关于中因科技

北京中因科技有限公司是眼科基因治疗引领者，专业从事遗传眼病基因诊断和基因治疗药物开发的国家高新技术企业，致力于为遗传性眼病患者提供精准诊断和治疗“一站式”解决方案。中因科技基于诊断平台建立遗传眼病数据库及大队列，总结出中国患者的突变频谱，为药物研发提供治疗靶点；在此基础上开发具有独立自主知识产权的药物，包括基因替代治疗和基因编辑治疗，力争实现“从零到一”的突破。目前已建立靶标筛选、基础研究、动物实验验证、干细胞验证、AAV病毒研发和生产、临床试验运营和药物注册申报等完整的药物开发体系。

服务电话：4006006223

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