2025年5月29日——合肥星眸生物科技有限公司（以下简称“星眸生物”）与中国科学技术大学（以下简称“中科大”） 、中科大附属第一医院团队在新生血管性年龄相关性黄斑变性（Neovascular Age-related Macular Degeneration，nAMD）基因治疗领域取得重大突破。双方团队合作开发了一款兼具双抗靶点和玻璃体腔注射术式的AAV基因治疗药物，在治疗nAMD的临床前及临床研究中展现卓越的安全性和疗效，相关研究成果“An engineered intravitreal injection RPE-tropic AAV vector expressing a bispecific antibody binding VEGF-A and ANG-2 rescues nAMD in animal models and patients”发表于国际期刊《Research》。

图1. 《Research》截图

nAMD是50岁以上人群不可逆视力丧失的主要原因，目前临床上该疾病的首选治疗方法为玻璃体腔注射抗VEGF药物，但其需要反复注射以维持良好药效，频繁注射对患者依从性要求高，给患者带来心理和经济上的巨大压力。近年来基因治疗产品获得领域内广泛关注，且国内外已有多款nAMD基因治疗产品进入临床阶段。nAMD基因治疗产品解决了抗体药物频繁注射的局限性，有望实现“单次注射，终身有效”。

在本研究中，星眸生物及中科大、中科大附一院研究团队报道了nAMD基因治疗产品XMVA09注射液的研究内容。XMVA09采用全新AAV衣壳，经玻璃体腔注射可穿透视网膜屏障，高效侵染紧邻疾病灶区的视网膜色素上皮层（Retinal Pigment Epithelial，RPE）细胞。此外，XMVA09注射液采用双抗设计，同时靶向血管内皮生长因子（Vascular Endothelial Growth Factor, VEGF）和血管生成素-2（Angiopoietins-2, ANG-2），提高药物治疗效果，增加了对于VEGF不敏感患者的覆盖范围。临床前研究表明，XMVA09注射液在小鼠以及非人灵长类脉络膜新生血管（Choroidal Neovascularization，CNV）模型中均能显著抑制病理改变，并且具有良好安全性。值得注意的是，本研究中将AAV-RPE衣壳与国际头部玻璃体腔注射衣壳AAV2.7m8进行了比较：首先二者经玻璃体腔注射后在视网膜的侵染特性存在明显差异，AAV-RPE主要侵染RPE细胞，而AAV2.7m8衣壳主要侵染视网膜神经节细胞；其次在递送抗VEGF药物阿柏西普时，AAV-RPE-aflibercept对于小鼠CNV的抑制效果显著优于AAV2.7m8-aflibercept（ADVM022），同时XMVA09对于小鼠CNV的抑制效果也是显著优于ADVM022（图2）。

图2. AAV-RPE与AAV2.7m8衣壳相关基因治疗药物药效比较

基于临床前数据所展示的优效及良好安全性，团队进一步开展了研究者发起的临床试验，结果显示XMVA09注射液具有良好的临床获益，并可显著降低患者抗VEGF药物的注射频次，且患者耐受性良好，无药物相关的不良反应。上述结果验证了XMVA09注射液在nAMD患者中的潜力，有望成为患者的更优选择。

《Research》杂志是中国科学技术协会（CAST）与美国科学促进会（AAAS）联合出版的国际化高水平综合性大型科技期刊，主要发表交叉学科热点领域的最新突破性科研进展。在2025年中国科学院期刊分区中被列入中科院一区TOP行列， JCR、JCI学科分类均被列为Q1，最新影响因子为8.5，具有较高的国内外学术影响力。

星眸生物是一家基于前沿基因编辑技术开发与眼科疾病基因治疗产品研发的高新技术企业，聚焦眼科基因治疗药物开发。星眸核心团队为“杰青”领衔的博士创业团队，在研发端团队拥有两大核心技术平台，AAV-抗体基因药物平台（双抗优化平台、衣壳筛选平台）和基因编辑平台。公司致力于中国人自主可用的眼科基因治疗药物，积极推进基因治疗向眼科大适应症进军，以眼科为突破口，尤其是年龄相关性黄斑变性为代表的常见眼科疾病为主要切入点，让中国人看得更久，看得更好。