儿童用药改善多点开花

儿童用药关系千家万户。长期以来，我国儿童“缺药少剂”问题突出。记者在交流会上获悉，近年来，国家药监局多措并举推动改革，不断满足儿童临床用药需求，儿童用药研发稳步向好，儿童用药获批数量屡创新高。

在优先审评审批等政策的推动下，我国儿童用药上市速度加快、数量增加。据悉，2021年，儿童用药获批数量是47个，2022年增长到66个，2023年再增长到92个，到了2024年该数字增至106个。今年前5个月，已有57个儿童用药获批上市。此外，鼓励研发申报儿童药品清单品种批准数量也在不断增加，今年前5个月已有8个清单品种获批上市。

值得一提的是，全球同步研发也逐步实现“零时差”，以国家药监局加速批准全球首个神经纤维瘤儿童专用药为例，中国患儿同步获得国际前沿治疗机会。

不仅如此，在获批的儿童用药中，中药新药上市数量提升，2019年～2023年共有4个儿童专用中药新药获批，2024年～2025年上半年又新增2个，为儿童病患提供了新的治疗选择。

与此同时，已上市药品说明书增加儿童用药信息工作稳步推进。据悉，药审中心已推动15个品种49个品规增补儿童用药数据，覆盖儿童肿瘤、精神障碍等急需领域，惠及白血病、孤独症等重症患儿。截至今年5月底，已累计完成46家企业申报的药品说明书信息增补任务，在规范我国儿童合理用药方面起到重要作用。

罕见病患儿需求“被看见”

在儿童用药研发持续向好的同时，儿童罕见病领域引起更多关注，也成为此次交流会讨论的焦点。

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心副院长洪莉指出，全球确认的罕见病超过7000种，约50%～70%的罕见病发病于儿童时期，且30%的罕见病患儿寿命不足5年。

华中科技大学同济医学院附属同济医院儿科学系主任、同济儿童医院院长罗小平也指出，我国儿童罕见病患儿不仅数量大，且给家庭和社会带来沉重的经济负担。

记者从会上获悉，罕见病领域儿童用药呈现改善和不足的双重面貌。

一方面，近年获批的儿童用药中有不少罕见病用药，甚至在有的罕见病用药领域实现了“从无到有”，例如用于治疗泛发性脓疱型银屑病发作的佩索利单抗、治疗杜氏肌营养不良症的伐莫洛龙、治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症的奥德昔巴特等，更好地满足了我国罕见病患儿用药需求。

另一方面，仍有大量未被满足的罕见病用药临床需求。罗小平直言，由于儿童罕见病药物品种和数量有限，部分药物在临床上存在超说明书使用的情况，极易增加药品不良反应发生的风险。

事实上，儿童人群罕见病用药的缺乏，与罕见病药物研发面临的诸多困境直接相关。中国医学科学院血液病医院主任医师、儿童血液与肿瘤诊疗中心临床首席专家竺晓凡指出，基础研究薄弱、企业研发动力不足、临床试验患儿招募困难等，是我国儿童罕见病药物研发存在的瓶颈。

合力破局力求“精准创新”

如何在儿童罕见病药物研发上，实现政策、产业与临床的合力破局？

竺晓凡表示，推动儿童罕见病药物研发需要构建“患者驱动-政策护航-产业相应-全球协作”的生态体系。她指出，应通过优先审评审批、进口关税优惠、专项资金支持和完善医保覆盖等政策“组合拳”，切实提高企业研发积极性。

罗小平认为，当前亟须加强儿童罕见病流行病学数据研究，完善早期诊断和规范化管理体系；同时要深化基础研究与临床转化应用，构建覆盖诊疗全流程的综合服务平台，为罕见病患儿提供全方位医疗保障。

让罕见病儿童更快用上药、有更多药可用，也是药监部门的关切所在。会上，记者也了解到，药审中心已于2024年启动以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）。今年5月底，在关爱计划的基础上，药审中心又启动了“儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）”，为儿童肿瘤药品研发开辟了一条高质量、高效率研发的全流程技术服务渠道。

“我们希望通过各方协同发展，推动儿童用药体系升级，促进全球协作与技术共享，赋能基层与家庭健康管理，最终构建起‘精准剂量+专科覆盖+支付保障’的全球儿童用药安全网络。”有专家如是表示。