GPCR领域新药研发平台上海阿尔法分子企业发展有限责任公司（简称阿尔法分子），近日宣布同时获批中国药监局（CDE）和美国食品药监局（FDA）临床许可IND（Investigational New Drug）药物临床试验批件。 该产品为肥大细胞受体MRGPRX2调节剂。候选分子AM-001 为口服小分子，将用于特异性皮炎、荨麻疹等自身免疫系统疾病的治疗。通过靶向肥大细胞表面MRGPRX2受体，同时调节肥大细胞和外周感觉神经元，AM-001 具有成为同类最优药物的潜力，能够以差异化的方式治疗疾病。AM-001为高度安全的候选分子，临床前GLP毒理安全窗口超过600倍。相关适应症的有效性在灵长类动物得到验证，并取得卓越的药效结果。

MRGPRX2 是一种 G 蛋白偶联受体 (GPCR)，主要存在于肥大细胞和外周感觉神经元中。肥大细胞是免疫反应的关键调节器，存在于大多数血管化组织中，包括皮肤、脂肪组织和消化道。该受体由多种在炎症过程中普遍存在的配体激活。靶向 MRGPRX2 可能在一系列慢性炎症疾病中具有强大的潜力，并在减轻神经源性炎症方面发挥重要作用。MRGPRX2产品将很有可能成为一种极具吸引力的生物制剂替代方案，尤其是最近刚刚临床概念验证的产品EVO-756得到充分体现。

MRGPRX2 受体在肥大细胞脱颗粒中的作用

  全球竞争格局

阿尔法分子成立于2020年，专注于利用生物计算、人工智能和原创生物技术靶向GPCR受体，进行创新药研发。公司核心成员由医药研发领域院士、博士及国际顶尖高校教授组成，创始合伙人Horst Vogel院士和袁曙光博士曾双双入选国家海外高层次人才及“全球Top2%顶尖科学家”榜单。2025年，阿尔法分子获得“国家高新技术企业”称号、“专精特新中小企业”称号。

GPCR是当前最为重要的药物研发靶标之一，全球近40%上市药物皆针对GPCR开发。阿尔法分子团队在GPCR领域沉淀多年，拥有多项全球首创的生物技术，包括：全球第一块测试G蛋白偶联受体蛋白（GPCR）的生物芯片、全球第一款测试细胞电生理的生物芯片、全球第一款追踪单分子细胞的生物芯片等。

2021年底，阿尔法分子团队参加第四届全球GPCR-DOCK计算机预测建模大赛，击败谷歌AlphaFold2并取得胜利。在该大赛中，阿尔法分子团队在预测阿片受体KOR与多肽结合的体系中，斩获全球第一。近期，上海阿尔法分子团队针对GPCR开发的AI药物筛选算法中，再次突破了领域内主要技术瓶颈，为GPCR新药研发带来全新变革。