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【媒体聚焦】2024EHA | 张凤奎教授：创新SYK抑制剂索乐匹尼布有望成为wAIHA患者的有利武器

SYK
2024/07/18
189
2024 EHA


2024年第29届欧洲血液学会（EHA）年会于2024年6月16日在西班牙马德里圆满闭幕。作为国际血液学领域首屈一指的盛会，共同传递领域基础前沿、临床实践等新进展。

在本届年会上，来自中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张凤奎教授的一项索乐匹尼布治疗wAIHA患者的II期研究结果入选口头报告。在2024EHA年会现场，CCMTV血液频道特邀张凤奎教授接受专访，深度解读索乐匹尼布的研究数据。特此整理，以飨读者。



研究解读
自身免疫性溶血性贫血（autoimmune hemolytic anemia，AIHA）是由于机体产生了抗自身红细胞的抗体并与自身红细胞膜上相应抗原结合而导致的溶血性贫血。血管外溶血的典型表现为黄疸、脾大；血管内溶血的典型表现为血红蛋白尿。根据抗体的最适作用温度可分为温抗体型（wAIHA）和冷抗体型两大类，其中wAIHA占AIHA的60~70%。由于不同致病机制、复杂相互作用以及病程迁延，因此wAIHA存在临床异质性、难以判断预后。
其治疗方面，类固醇代表了一线治疗方法，其次是利妥昔单抗和脾切除术，传统的免疫抑制药物(硫唑嘌呤、环磷酰胺、环孢菌素)当前被认为是三线治疗方法。类固醇长期使用的疗效较好，但需要长时间使用，过度和长期的激素治疗可能会导致骨质疏松症等不良反应，即使低剂量激素维持也难以避免，因此患者依从性较差。利妥昔单抗是目前常用的二线治疗用药，但其起效相对比较慢，长时间使用存在免疫缺陷（中性粒细胞减少症、低丙种球蛋白血症）和潜在感染再激活（乙型肝炎病毒、丙型肝炎病毒、结核病）等不良反应，因此急需找到一个疗效和安全性都有保证的药物，以进一步改善wAIHA的治疗格局，提升患者生活质量，这是本研究开展的背景。
索乐匹尼布是一种探索性的新型、选择性的口服小分子Syk抑制剂。Syk作为B细胞受体和Fc受体信号传导通路中的一个关键蛋白，是多种亚型的B细胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治疗靶点。其作用机制为减少红细胞自身抗体产生5，并且抑制酪氨酸激酶依赖性Fcγ受体介导的巨噬细胞吞噬作用进而减少红细胞的吞噬破坏，二者共同作用，最终达到红细胞破坏减少的效果。
在我们开展的这项II期临床研究中，SYK抑制剂展现了两个特点，第一是疗效好。研究结果显示，治疗0-24周期间，索乐匹尼布组的OR率和DR率分别为66.7%和47.6%。即对于一线治疗反应不佳或不耐受的患者，使用索乐匹尼布治疗后，有约67%的患者达到了血液学反应。第二个特点是起效快。在双盲阶段，在起始接受索乐匹尼布的治疗组中，患者的Hb水平较基线增加≥15g/L的中位时间为1.3周，起效时间短。即多数患者在2周左右可见疗效，且能够迅速减少对红细胞输注的依赖。
索乐匹尼布为wAIHA患者提供了一个新的有利武器，有望为临床wAIHA患者提供一种新选择。
专家简介

张凤奎 教授

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）


  • 博士、主任医师、教授、博士生导师

  • 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）临床首席专家

  • 研究方向：造血系统红细胞疾病临床及实验研究

  • 率先系统报告我国大颗粒淋巴细胞白血病、先天性红细胞生成异常性贫血、再障造血细胞遗传不稳定性、一线应用ATG联合CsA及大剂量环磷酰胺治疗再障等

  • 《中华血液学杂志》副总编和多个血液专业杂志编委

  • 主持和参与多项课题研究，发表论文九十余篇

  • 曾多次被评为先进工作者、优秀共产党员、医科院优秀教师和天津市“五一劳动奖章”

END



来源：CCMTV血液频道


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