诺贝尔奖得主、加州大学伯克利分校生物化学、生物物理学与结构生物学教授Jennifer Doudna在谈及未来5至10年的愿景时表示，希望“基因编辑技术能成为某些疾病的标准医疗手段”。然而，这一理想正面临着严峻的现实挑战——尽管基因编辑疗法已展现疗效，上市企业市值却在过去一年缩水，初创公司更是面临资金短缺的困境，不得不裁员并缩减研发管线。

IGI技术与转化研究主任、加州大学伯克利分校分子与细胞生物学教授Fyodor Urnov博士近期在《CRISPR期刊》上疾呼“给CRISPR一个机会”。他将CRISPR先驱者比作“在燃油车主导的世界里建造电动汽车”。“技术史上不乏这样的先例：我们发明了新事物，但世界其他部分尚未跟上。”Fyodor Urnov在接受《基因工程与生物技术新闻》（GEN）采访时坦言，“CRISPR本可实现预期目标，但由于监管框架等关键环节，如将CRISPR应用于人体，15年来几乎没有任何改变。”

Danaher-IGI Beacon for CRISPR Cures是迄今为止丹纳赫规模最大的Danaher Beacon项目，将使IGI开展实质性的新研究项目。这一为期四年的合作得到了包括IDT埃德特、Cytiva思拓凡、贝克曼库尔特生命科学和Aldevron在内的丹纳赫旗下多家运营公司的支持。

丹纳赫与IGI合作的核心目标是开发一套完善的“临床验证指南”，为各类疾病提供CRISPR治疗方案与资源。首期目标是将两种先天性免疫出生错误疾病（IEIs）的基因编辑疗法从设计推进至初步监管申报阶段，包括ARTEMIS缺陷型重症联合免疫缺陷症（ART-SCID）与噬血细胞淋巴组织细胞增生症（HLH）。IEIs患者群体有着完善的登记系统，且移植给药途径能够绕过CRISPR递送难题，更容易切入研究。

丹纳赫计划将该项目打造成一个“模块化”基因编辑疗法生产平台，力争在未来十年内将CRISPR治疗患者数从目前的约210例增加至数千例。

在与IGI合作满一周年之际，我们正稳步推进承诺，致力于开发变革性解决方案，以加速基于CRISPR的根治性疗法问世，帮助患有罕见遗传性免疫缺陷的儿童。

健康的免疫系统是生存之本，但单个基因突变可能导致严重甚至致命的疾病。其中最广为人知的便是ARTEMIS-SCID（ART-SCID），俗称“泡泡男孩病”——由于编码Artemis蛋白的基因发生突变，患儿出生时便缺乏T细胞和B细胞这两种核心免疫细胞。ART-SCID仅是500多种免疫出生错误疾病（IEIs）中的一种。尽管每种IEI单独发病率极低，但总体影响人数已超11.2万。

Danaher与IGI合作团队中的Morton Cowan博士和Jennifer Puck博士均为加州大学旧金山分校儿科教授，他们已成功运用基因疗法治疗ART-SCID患者。

当前的核心问题在于：如何利用CRISPR技术开发可复制、可扩展的疗法，惠及所有罹患IEIs的儿童？

过去一年中，丹纳赫与IGI的合作者们致力于重构当前缓慢且昂贵的开发、生产与监管体系，转而建立标准化的CRISPR技术平台。该平台理论上可重新编辑基因，以治疗几乎所有导致IEIs的基因突变。相关工作已全面展开，涵盖优化工作流程、连接患者社群及对接监管机构等多维度挑战。

随着合作进入第二年，我们正持续迈向创建新型基因药物开发模式的目标。未来将有更多突破性进展，助力这些值得关爱的患儿获得有效救治。