这一突破性临床研究里程碑式进展不仅获得国内外学界的高度关注，近来更有许多来自海外的渐冻症患者写信求助，希望能得到我们国内首创的鞘内注射Treg细胞治疗。这一创新性的治疗为全球数十万ALS患者带来了前所未有的治疗曙光。

▲吕博在IGC 2025大会作专场报告

患者功能显著改善：从生存困境到重获新生。保持临床研究的客观性至关重要，所有患者均在治疗和访视中进行录像。

在"免疫细胞治疗神经退行性及自免疾病研究与转化进展"专场报告中，吕明启博士系统阐释了Treg细胞疗法的科学机制与全球研发格局，并首次披露赛尔欣NP001项目的阶段性成果：

1. 临床疗效多维验证：（1）功能修复显著：患者治疗后ALSFRS-R量表评分和握力值较基线明显提升并保持稳定（评分曲线优于传统药物），患者生存质量明显改善；（2）病程延缓突破：肺功能（FVC）恶化速率下降，为延长生存期提供关键证据；（3）安全性获证：全程未发生免疫排斥或严重不良事件，验证了疗法的可靠性与耐受性。

2. 动物实验奠定基础：在早期研究中，小鼠的两项运动功能实验均提示Treg给药具有改善SOD1小鼠运动功能的趋势。停药后因疾病进展功能下降，印证了疗法需持续干预的科学路径。

3. 个性化治疗新发现：吕明启博士总结了研发团队的发现，Treg扩增与患者病情的相关性--ALSFRS-R评分越低，Treg细胞扩增难度越大，为个性化治疗提供了依据，为重症患者定制化方案提供数据锚点。

现场发布的首例接受Treg细胞疗法的52岁男性患者（治疗前ALSFRS-R评分下降明显，已逐渐出现行动不便、四肢无力等症状）的随访视频结果，以数据直观展现了疗效：（1）治疗后7天，患者的手指灵活性提升，痉挛频率下降；（2）治疗后4个月，患者从无法自主抬头恢复至可独立完成日常进食、上楼梯，神经功能修复潜力显著。目前，第一例患者已经进入末次注射后的第56天，各项指标平稳，ALSFRS评分且有所上升。其后的第二、第三例患者亦表现出同样的征象。

创新疗法领跑全球：中国方案突破医学困局

渐冻症（ALS）作为致死率100%的神经退行性疾病，传统药物仅能延长生存期2-3个月，而赛尔欣与郑州大学第一附属医院联合研发的鞘内注射Treg细胞疗法，通过调节神经免疫微环境，实现了从“延缓病程”到“功能修复”的革命性跨越趋势。

目前，NP001项目的IIT临床试验正在稳步推进，已有5例患者成功入组，首例完成全部治疗，状态稳定；其余患者治疗进程顺利。赛尔欣正在积极与郑州大学第一附属医院共同优化疗效评估和患者长期生存获益评估，加速疗法落地，惠及全球患者。吕明启博士表示：“Treg细胞疗法为神经退行性疾病治疗开辟了新范式。赛尔欣将继续深化临床研究，推动这一‘中国方案’成为全球ALS治疗的金标准。” 目前我们正在深度思考中的一个重要问题，是如何能让国人努力和智慧的创新成果，更快的让全球的渐冻症患者获益。

关于渐冻症（ALS）与NP001-NDD02 IIT临床研究

肌萎缩侧索硬化症（ALS），俗称渐冻症，是一种罕见且致命的神经退行性疾病，全球患病率逐年攀升。患者多在确诊后2-5年内因呼吸衰竭离世，且缺乏有效治疗手段。赛尔欣联合郑州大学第一附属医院开展的NP001-NDD02 IIT临床研究（NCT06671236），旨在通过鞘内注射Treg细胞，探索其在神经退行性疾病治疗的安全性与有效性，为攻克这一医学难题提供中国方案。