加那索龙是一种全新的γ-氨基丁酸（GABA）A型受体调节剂¹，通过同时结合并调节突触和突触外GABA_A受体，调节大脑活动，抑制导致癫痫发作和癫痫持续状态的异常放电，并恢复引起其他中枢神经系统疾病的受损神经元活动的平衡。泽元安®于2022年获得FDA批准，成为全球首个获批用于治疗2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶5（CDKL5）缺乏症患者癫痫发作的药物。据不完全统计，截止2024年3月，全球已有超过2400名儿童和成人使用过加那索龙。2024年7月，泽元安®在中国获批用于治疗CDKL5缺乏症患者癫痫发作，同期国内尚无其他药物获批此适应症。

元羿生物创始人兼首席执行官陈小祥表示：“我们非常高兴与东生华制药建立商业化合作伙伴关系，这一合作也是元羿生物持续拓展商业化布局的重要步骤。我们相信东生华的行业经验和商业化能力，将为泽元安®未来在台湾地区的商业化提供有力支持。我们将和东生华紧密合作，为台湾地区的CDKL5缺乏症患者提供全新的治疗选择。”

东生华制药总经理杨思源表示：“泽元安®的引进展现了我们对提升病患生活品质的承诺。通过与元羿生物的合作，我们希望将这项国际前沿的治疗选择引进台湾市场，让CDKL5缺乏症患者获得更完善的医疗支持，并推动创新治疗产品的可及性。”

CDKL5缺乏症（CDD）是由于CDKL5基因突变所引起的一种罕见的神经发育性疾病，国外数据显示CDD在新生儿中的发病率为1:40,000~1:60,000，在女性中更为常见，与男性发病率比值为4:1~12:1。患者主要表现为早发且难治性癫痫，以及因神经系统发育迟缓导致的认知、运动、语言和视觉功能障碍。CDD作为一种严重的发育性癫痫性脑病，癫痫样放电持续损伤大脑，对发病早的CDD患儿智力发育影响严重。患者整体生存质量较低，相关癫痫症状可能伴随患者终生，给患者和家庭带来极大负担²。

目前对于CDD患者癫痫发作的治疗方法主要包括抗癫痫药物、生酮饮食、迷走神经刺激等。泽元安®加那索龙口服混悬剂于2022年和2024年相继在美国和中国获得批准，成为全球首个获批用于治疗2岁及以上CDKL5缺乏症（CDD）患者癫痫发作的药物，同期国内尚无其他药物获批此适应症。

2023年9月，CDKL5缺乏症被收录在由国家卫生健康委员会等多部门联合制定的《第二批罕见病目录》中。