1月全球在研新药与靶点月报内容亮点

1月国内新药获批临床情况

• 2025年1月共有123款新药获批临床；
• 较上个月较少了71款，其中包括63款化药，50款生物制品，10款中药；
• 1月获批临床受理号数量最多的新药为抗肿瘤药和免疫机能调节药物，有94个；
• 1月消化系统与代谢药物获批数量也比较多，有15个。

全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点

• 1月共有71款药物获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种。

全球在研创新药积极/失败临床结果最新动态速递

• Neumora抗抑郁药Navacaprant 3期临床研究KOASTAL-1失败；
• 强生双抗一线组合非小细胞癌疗法3期结果积极；
• 诺和诺德减重疗法1b/2a期临床试验结果公布；
• 辉瑞PD-1靶向单抗sasanlimab在关键3期试验中达到主要终点。

每月相关创新药最新政策速递、国内新药注册申报、全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点、全球在研创新药积极/失败临床结果TOP20、全球创新药研发进展TOP20等，摩熵咨询团队基于真实可溯源的全球医药数据，将每月推出「全球在研新药月报」，以期帮助业内人士通盘把握每月全球范围内的新药开发情况，全面而深入的了解全球新药开发动态。

一、1月国内新药获批临床/上市情况

根据tyc7111cc太阳成集团数据库统计，2025年1月共有123款新药获批临床（共计205个受理号），较上个月较少了71款，其中包括63款化药，50款生物制品，10款中药。

截图来源：摩熵咨询月报

本月获批临床受理号数量最多的新药为抗肿瘤药和免疫机能调节药物，有94个，占比为46%，消化系统与代谢药物获批数量也比较多，有15个。获批剂型主要为注射剂与片剂，分别有77个，62个。

截图来源：摩熵咨询月报

在1月份，国内医药市场迎来了14款创新药物的获批上市，涉及恒瑞医药的注射用瑞卡西单抗，联合用药，用于原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常；或单药用于非家族性高胆固醇血症和混合型血脂异常。

截图来源：摩熵咨询月报

二、全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点

1月共有71款药物获孤儿药/突破性/快速通道资格认定。1月15日，信达生物宣布IBI343再获中国国家药品监督管理局CDE突破性治疗药物认定，针对至少一种系统治疗后CLDN18.2+晚期胰腺导管腺癌。IBI343为CLDN18.2 ADC，现处III期临床，此前已于2024年5月获BTD认定用于二种系统治疗后CLDN18.2+晚期胃/胃食管交界处腺癌。

1月本月全球孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种（部分）一览表

三、全球在研创新药积极/失败临床结果TOP20

在1月全球创新药研发动态中，1月2日，先博生物宣布，其自主研发的通用型异体CD19 CAR-NK药物SNC103已成功完成两例一期临床给药，该疗法针对复发和/或难治性大B细胞淋巴瘤，两位复发难治的患者均取得较好疗效。SNC103采用了创新设计的拥有自主知识产权的CAR结构，临床前研究中展示出了比同类CAR设计更有效的抗肿瘤免疫反应。

截图来源：tyc7111cc太阳成集团全球药物研发数据库

此外，1月7日，Oculis Holding宣布，其在研疗法OCS-05，在用于治疗急性视神经炎的2期ACUITY试验中取得了积极的顶线结果。试验达到安全性主要终点，并在多个关键疗效次要终点上实现了统计学显著性。ACUITY试验为一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，旨在评估急性视神经炎患者在接受每日一次静脉注射OCS-05（2mg/kg或3mg/kg）达五天的安全性和疗效。OCS-05是一种新型拟肽小分子候选药物，有潜力成为用于急性视神经炎及其他神经眼科疾病的“first-in-class”神经保护疗法。分析显示，在第3个月时，在神经节细胞-内丛状层（GCIPL）厚度与基线相较的平均变化上，OCS-05（3mg/kg）+类固醇治疗组较安慰剂+类固醇组改善了43%（p=0.049），这种改善持续至第6个月（p=0.052）。

全球在研创新药积极/失败临床结果TOP20

四、全球创新药研发进展TOP20

在1月全球创新药研发进展TOP20榜单中，亮点纷呈。1月2日，NMPA官网宣布，通过优先审评审批程序附条件批准铂生卓越生物科技（北京）有限公司申报的艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）上市，这是铂生生物研发的人脐带间充质干细胞注射液。此次获批的适应症为：用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。GVHD是由于异体移植的干细胞对宿主器官进行免疫攻击导致的严重疾病，它可能影响皮肤、胃肠道和肝脏等多个器官系统的功能。

截图来源：tyc7111cc太阳成集团全球药物研发数据库

紧接着，1月3日，CDE官网最新公示，先声药业旗下先祥医药申报的1类新药注射用SIM0505获批临床试验默示许可，拟用于治疗晚期实体瘤。根据先声药业公开资料可知，这是一款靶向CDH6的抗体偶联药物（ADC），先声药业拟开发其用于治疗卵巢癌和肾癌等恶性肿瘤。

截图来源：tyc7111cc太阳成集团全球药物研发数据库

此外，1月6日，CDE官网最新公示，诺华（Novartis）申报的1类新药 PIT565 获得临床试验默示许可，拟开发治疗复发性和/或难治性B细胞恶性肿瘤。PIT565是诺华在研的一款潜在“first-in-class”抗CD3/CD19/CD2的三特异性抗体，它可以靶向恶性B细胞上的CD19，同时可与T细胞上的CD3（TCR信号传导成分）和CD2（一种共刺激受体）结合，导致T细胞对CD19阳性恶性B细胞产生重定向的细胞毒性。研究表明，CD2信号传导与非耗竭T细胞表型相关，因此，与CD3双特异性相比，通过PIT565共刺激CD2可能会克服T细胞衰竭，增加患者反应的深度和持续时间。目前，PIT565正处于国际多中心1期研究阶段，探索用于复发或难治性B-NHL和R/R CD19阳性B-ALL患者的初步疗效和安全性。

以上内容均来自摩熵咨询｛2025年1月全球在研新药月报｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！

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