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    Nature子刊：李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器，治疗DMD

    抗肌萎缩蛋白 杜氏肌营养不良 AAV
    2024/07/18
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    杜氏肌营养不良 （DMD） 是一种致命的遗传疾病，由人类X染色体连锁的 DMD 基因中的数千种致病突变引起。 据估计，每3500-5000名活产男婴中就有1名患有DMD，这也是是最常见的肌肉疾病。 DMD 基因编码的 抗肌萎缩蛋白 参与重要的细胞骨架功能和全身肌肉细胞的存活。
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