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13亿美元!礼来宣布达成最终协议,正式收购基因编辑疗法公司Verve

基因编辑疗法
18小时前
21
6月17日,礼来宣布达成最终协议以13亿美元收购Verve Therapeutics(以下简称“Verve”)。

礼来集团糖尿病与代谢研发副总裁Ruth Gimeno表示,Verve公司核心产品VERVE-102有望成为针对常见病的首款获批上市的体内基因编辑疗法,并可能推动心血管疾病治疗模式从长期慢性护理向‘一劳永逸’的单次治疗转变。礼来热切欢迎Verve公司团队加入,共同推进这些极具潜力的创新药物开发,为心血管疾病患者改善预后,并解决这一领域巨大的未满足医疗需求。

Verve公司联合创始人兼首席执行官Sekar Kathiresan博士强调,短短七年间,Verve团队已成功推进三款体内基因编辑产品的研发,其中两款进入临床阶段。如今,Verve携手礼来这一理想战略伙伴,将在药物开发征程中迈出关键一步。礼来与Verve公司愿景高度契合,其全球研发、临床、监管及商业化能力将加速疗法落地。

交易背景与技术亮点

Verve公司成立于2019年,专注于利用碱基编辑技术开发心血管疾病基因疗法,其核心技术包括GalNAc-LNP递送系统和腺嘌呤碱基编辑器(ABE)。该公司的核心管线VERVE-102通过靶向PCSK9基因,可永久性降低“坏胆固醇”(LDL-C),目前处于Ib期临床试验。2025年4月14日,公司发布的临床试验的初步数据显示,VERVE-102耐受性良好,未观察到与治疗相关的严重不良事件,单次输注VERVE-102后,受试者血液PCSK9 和血液LDL-C呈剂量依赖性降低(如下图所示)。

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公司最初的基因编辑疗法产品VERVE-101在去年因I期临床试验中出现严重肝毒性副作用而暂停临床,此后未再重新启动临床试验。 VERVE-101采用传统脂质纳米颗粒(LNP),依赖低密度脂蛋白受体(LDLR)递送至肝细胞。但部分患者(如家族性高胆固醇血症患者)的LDLR表达不足,导致递送效率受限。

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针对的VERVE-1021不足,VERVE-102则引入GalNAc修饰的LNP(GalNAc-LNP),通过结合肝细胞表面的去唾液酸糖蛋白受体(ASGPR)实现靶向递送,降低对LDLR的依赖,提升肝脏特异性。此外,VERVE-102调整了递送系统的脂质成分,进一步提升了递送效率和安全性。

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礼来与Verve的合作始于2023年,通过收购Beam Therapeutics的管线选择权获得Verve的PCSK9、ANGPTL3等项目的优先合作权。2025年1月,礼来提出进一步开发靶向脂蛋白(a)的VERVE-301疗法,计划将其推进至IND(新药临床试验)申请阶段。

礼来收购的逻辑

如上所述,Verve的GalNAc-LNP平台通过靶向肝脏ASGPR受体,解决了传统LNP对LDLR依赖的局限性,尤其适用于家族性高胆固醇血症患者(此类患者LDLR常缺失)。礼来计划将这一技术整合至其基因治疗管线,与现有GLP-1药物(如Mounjaro、Zepbound)形成协同效应,覆盖慢性病与单次治愈疗法的双重需求。

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此外,礼来核心产品Mounjaro和Zepbound的专利将于十多年后到期,而Verve的技术可为其提供下一代心血管药物储备。

E.N.D

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