随着大型制药公司继续重组其产品线，诺华（Novartis）周一（9月11日）表示正在终止其预付8亿美元收购的总部位于英国的眼部基因治疗公司Gyrograph Therapeutics的领先基因治疗项目 GT005 (PPY988) 的开发。
早于2022年2月18日，诺华宣布完成对Gyroscope Therapeutics公司的收购，已支付8 亿美元（5.87 亿英镑）的“收购预付款”，后续还需要支付高达7亿美元（5.14 亿英镑）的“里程碑付款”。
GT005是由Gyrograph Therapeutics公司开发的一种基因疗法，该药物用于治疗继发于干性年龄相关性黄斑变性 (dry-AMD) 的地理萎缩 (GA)，由于一项II期试验未通过独立数据监测委员会的审核，该疗法将被终止。
GT005曾在2021年初获得了 I/II 阶段的成功，患者应答者发现与继发于dry-AMD的GA相关的下游生物标志物减少。Syncona在新闻稿中称，周一的声明代表将勾销Gyrograph 约 6200 万美元的里程碑付款，这笔付款是作为 2021 年收购协议的一部分收到的。
这一决定是基于独立数据监测委员会 (IDMC) 对项目研究的可用数据进行总体效益风险评估后提出的建议，得出的结论是已达到无效标准。重要的是，没有发现新的安全信号。虽然诺华已停止该项目研究，但仍致力于确保接受 GT005 (PPY988) 治疗的患者获得长期安全性随访。
诺华公司首席执行官Vas Narasimhan表示，此次更新正值诺华公司的过渡期，诺华公司正试图将其形象重塑为一家“纯粹”企业。停止 GT005开发是一系列举措中的最新举措，这些举措还包括裁员、大幅削减产品线以及分拆仿制药部门 Sandoz。Narasimhan 在二月份的财报电话会议上表示：“我们现在的重点是提高每项资产的价值。”
诺华也退出了 NASH 领域的工作，并于2月将整合素αVβ1抑制剂 PLN-1474退回给了Pliant Therapeutics。Narasimhan在4月份进一步削减了10 %的管线，以专注于5个核心治疗领域：心血管、免疫学、神经科学、实体肿瘤和血液学。
2023年7月，令人失望的临床数据也导致诺华放弃了另外两项资产。第一个是与百济神州合作开发的抗 TIGIT 检查点抑制剂，用于治疗非小细胞肺癌。第二个则是因 II 期试验“缺乏疗效”而被放弃的肥胖药物MBL949，该药物通过 GFD-15通路发挥作用，诺华首席执行官 Vas Narasimhan 此前曾将其吹捧为“独特的作用机制”。
2023年6月，诺华也将其干眼症药物Xiidra ( lifitegrast滴眼液)出售给Bauch + Lomb，前期出售金额为17.5亿美元，潜在里程碑金额高达7.5亿美元。Xiidra是FDA批准的第一个治疗干眼症的处方药，在2022年取得了4.87亿美元的收益。
诺华公司的 Pluvicto 是一种潜在的重磅药物，这是一种放射性配体药物，自去年年底获得 FDA批准用于治疗前列腺癌以来，需求量巨大。该公司还专注于种植其他几种已获批准的药物，如 Entresto、Kesimpta 和 Kisqali。
诺华研发管线（部分）
数据来源：药融云全球药物研发数据库
参考资料：
1.公司官网
2.药融云数据库
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2025-06-15
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