5月19日，CRISPR Therapeutics（NASDAQ：CRSP）是一家专注于为严重疾病创造变革性基因药物的生物制药公司，与Sirius Therapeutics(靖因药业)是一家为全球市场开发创新性小干扰RNA（siRNA）疗法的临床阶段生物技术公司，宣布建立战略合作伙伴关系，开发siRNA疗法并将其商业化。（靖因药业完成近5000万美元B2轮融资，开发小核酸新药）

根据协议条款，CRISPR Therapeutics将向靖因药业预付2500万美元现金和7000万美元股权投资。两家公司将在50/50的成本和利润分成结构下共同开发SRSD107。CRISPR Therapeutics将引领美国的商业化，靖因药业将负责大中华区的商业化。

此外，CRISPR Therapeutics将有权提名最多两个siRNA靶标进行研发。对于每个靶标，CRISPR Therapeutics将资助研究，并保留选择参与权，以领导临床开发和商业化。Sirius将有资格获得里程碑式的付款，以及从高个位数到低两位数的分层版税。

CRISPR Therapeutics董事长兼首席执行官Samarth Kulkarni博士表示：“我们很高兴与Sirius合作，扩大我们的心血管药物组合，此前我们最近分享了针对ANGPTL3的CTX310的有前景的顶级数据。凝血因子XI是治疗影响全球数百万人的血栓性疾病的一个创新且极具说服力的靶点。SRSD107靶向因子XI，有可能成为一流的治疗方法，提供罕见的给药和改善患者结果。Sirius的siRNA平台补充了我们现有的能力，并扩展了我们的治疗工具包，使我们能够开发更广泛的变革性基因药物。”

SRSD107是下一代长效siRNA，旨在选择性抑制因子XI（FXI），FXI是病理性血栓形成的关键驱动因素，对正常止血的影响最小。通过靶向FXI，SRSD107旨在减少血栓形成事件，同时最大限度地降低出血风险——与Xa因子抑制剂相比，这是一种不同的方法。此外，SRSD107可能提供其他抗因子XI药物未观察到的可逆性潜力。可寻址人群包括心房颤动、静脉血栓栓塞（VTE）、癌症相关血栓形成、慢性冠状动脉疾病（CAD）、慢性外周血管疾病（PVD）、需要血液透析的终末期肾病患者，以及正在接受重大骨科手术的患者，出血风险限制了现有的治疗方法。

SRSD107的临床项目包括两项有前景的1期临床试验，其中单剂量SRSD107被发现是安全且耐受良好的。此外，SRSD107显示出强大的药效作用，包括FXI水平和FXI活性（FXIa）降低93%以上，活化部分凝血活酶时间（aPTT）相对于基线增加两倍以上。这些效果持续存在，给药后反应可持续6个月。SRSD107有可能成为同类最佳的FXI抑制剂，通过半年一次的皮下注射显示出FXI的深度减少。1期临床试验的结果在美国心脏病学会2025年年度科学会议和美国血液学会2024年年度会议上公布。

SRSD107 1期临床结果：对治疗的持续、剂量依赖性药效学反应

正在启动SRSD107的2期临床试验，以评估其预防全膝关节置换术患者VTE的安全性和有效性。该试验旨在确认SRSD107的抗凝益处，并为未来的关键试验提供剂量选择信息。