5月16日，BioMarin Pharmaceutical（Nasdaq:BMRN）和Inozyme Pharma（Nasdaq:INZY）宣布BioMarin已达成最终协议，以每股4.00美元的全现金交易收购Inozym，总对价约为2.7亿美元。该交易已获得两家公司董事会的一致批准，预计将于2025年第三季度完成，但须经监管部门批准、成功完成收购要约和其他惯例成交条件。

此次收购将加强BioMarin的酶疗法组合，增加一种晚期酶替代疗法INZ-701，目前正在评估该疗法用于治疗外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶1（ENPP1）缺乏症，这是一种罕见、严重和进行性的遗传病，会影响血管、软组织和骨骼。这种情况与所有年龄组的心血管死亡风险增加有关，尤其是婴儿。它还与儿童和成人的严重佝偻病和骨软化症有关。INZ-701在儿童中的第一项3期关键研究的数据预计将于2026年初公布，2027年可能获得监管部门的批准。  

BioMarin总裁兼首席执行官Alexander Hardy表示：“25年来，BioMarin一直致力于为患有严重遗传病的儿童和成人推进酶疗法，今天的协议建立在我们的传统之上。此次收购为BioMarin带来了一种重要的药物，有可能成为ENPP1缺乏症儿童和成人的第一种治疗方法，改善对患有这种严重疾病的人的护理。随着BioMarin继续转型并实现我们的企业战略，我们将继续评估外部创新和内部创新。随着我们加快为有重大未满足需求的患者开发药物，我们拥有强大的财务状况来引入额外的资产。”

Inozyme首席执行官兼董事长Douglas a.Treco博士表示：“今天的公告为可能受益于INZ-701的患者带来了更大的希望，INZ-701是一种潜在的变革性疗法，旨在解决ENPP1缺乏症的根本原因和系统性影响。BioMarin在过去25年里铺平了道路，成功推出了五种疾病酶疗法。我要感谢Inozyme团队和我们的合作伙伴所做的杰出工作和奉献，因为我们将这种重要的、可能改变生命的疗法传递给了基因定义疾病领域的领先创新者。”

INZ-701和ENPP1缺乏症

INZ-701是一种潜在的同类首创皮下酶替代疗法，正在为患有ENPP1缺乏症的婴儿、儿童和成人患者开发，涵盖一系列表型。除了正在进行的儿童3期关键研究外，Inozyme目前正在招募婴儿参加一项关键研究，并计划对青少年和成年人进行一项支持性研究。

在一项针对ENPP1缺乏症成年人的1/2期研究中，INZ-701表现出良好的安全性，没有发生INZ-701引起的严重不良事件。焦磷酸盐水平、骨矿化生物标志物和生活质量都有所改善，这表明对患者有益的前景。

ENPP1缺乏症是一种终身、罕见、进行性、多系统的疾病，由ENPP1基因突变引起，导致ENPP1酶活性丧失，从而导致焦磷酸盐降低、成纤维细胞生长因子-23上调和磷酸盐消耗。这种情况会影响血管、软组织和骨骼。它与所有年龄段的患者，尤其是婴儿，心血管死亡的高风险有关。它还与儿童和成人的严重佝偻病和骨软化症有关。患者需要相当多的多学科终身医疗和手术并发症管理。目前还没有批准的ENPP1缺乏症疗法。

根据合并协议的条款，BioMarin将立即开始现金收购要约，以每股4.00美元的价格收购Inozyme普通股的所有已发行股份。Inozyme董事会一致建议Inozymes的股东在收购要约中提供他们的股份。

在成功完成收购要约后，BioMarin全资子公司将与Inozyme合并，未在收购要约中投标的已发行Inozyme股份将转换为有权获得与收购要约中支付的每股4.00美元现金相同的权利。该交易不受任何融资条件的约束。