
5月14日,艾伯维和开发下一代RNA新药的晚期临床生物技术公司ADARx Pharmaceuticals宣布了一项合作和许可选择协议,以开发跨多个疾病领域的小干扰RNA(siRNA)新药,包括神经科学、免疫学和肿瘤学。根据协议条款,ADARx将获得3.35亿美元的预付款,并有资格获得数十亿美元的额外或有付款,包括期权相关费用和里程碑付款,以及分层特许权使用费。(华人创立!超2亿美元C轮融资,开发下一代RNA药物;靶向RNA专有平台获4600万美元助力,礼来亚洲基金等孵化)


siRNA代表了一类能够调节基因表达和蛋白质生产的分子。与抗体和小分子等传统方式不同,siRNA调节基因的表达。这些分子旨在通过靶向编码致病蛋白质的信使RNA(mRNA)来防止致病蛋白质的产生。

此次战略合作将利用ADARx的RNA发现专业知识和专有的siRNA技术,这有可能实现持续和精确的mRNA沉默。艾伯维将酌情贡献其在抗体工程、抗体药物偶联物(ADC)和组织递送方法方面的专业知识,以加强ADARx的发现工作。
艾伯维高级副总裁兼发现研究全球负责人Jonathan Sedgwick博士表示:“siRNA是一种有前景的基因医学方法,用于沉默致病基因,但在有效靶向和递送siRNA方面仍存在挑战。我们很高兴与ADARx合作,利用他们的专有RNA技术以及我们的抗体、ADC和治疗领域的研发专业知识,将siRNA作为一种潜在的新型治疗方式,与我们的其他既定方法相结合。我们共同致力于为神经科学、免疫学和肿瘤学中的难治疾病开发创新解决方案。”

ADARx联合创始人、总裁兼首席执行官Zhen Li博士表示:“与艾伯维的合作进一步验证了我们在ADARx开发的差异化RNA技术,并有可能在多个疾病领域释放巨大的临床和商业潜力。艾伯维在研发方面的专业知识与其全球商业影响力相结合,使其成为加速这些项目的理想战略合作伙伴,为全球患者带来潜在利益。除了与艾伯维的战略合作外,ADARx还继续推进一系列深入的全资临床阶段项目,涵盖补体介导的、心血管和血栓性疾病以及各种临床前发现项目,包括肥胖和神经退行性疾病。”

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