一、白血病流行病学数据

1. 白血病新发和死亡数据

2022年全球新增癌症病例数达到2,000万例，其中白血病新发病例48.68万人，占比2.4%，排名第14位。

图片来源：摩熵咨询《白血病药物——市场研究专题报告》

2022年全球癌症死亡病例共970万例，其中白血病死亡病例30.5万人，占比3.1%，排名第10位。

2022年我国癌症新发病例数482.47万，其中白血病8.19万人，排名第14位。

2022年我国癌症死亡总人数257.42万人，其中白血病5.01万人，排名第10位。

我国白血病存量患者达400万人，近50%是儿童，这些患者需要长期持续用药。

2. 中国白血病现患数据

白血病可以分为髓细胞白血病（ML）和淋巴细胞白血病（LL）。其中髓细胞白血病又可以分为急性髓系白血病（AML)和慢性髓系白血病（CML）。急性髓系白血病主要影响成年人，五年总体生存率仅25-40%；慢性髓系白血病占比19%， 5年生存率约已超过 70%。淋巴细胞白血病也可以分为急性淋巴细胞白血病（ALL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）。中国急性淋巴细胞白血病是白血病中最常见的类型，约3.6万人，占总体白血病近5成，儿童中多发，儿童5年生存率已达到80%以上，而成人5年生存率约为50%-70%。

图片来源：摩熵咨询《白血病药物——市场研究专题报告》

3. 中国儿童白血病现患数据

中国白血病在儿科恶性肿瘤的发病率中居第一位，急性淋巴细胞白血病占儿童白血病患者的72.4%，为最主要的亚型。其次急性髓系白血病占儿童白血病比重为18.4%。另外儿童患者中还有罕见的亚型，如急性早幼粒细胞性白血病（APL）。总体看5年生存率都较高，为75%-93%。

二、白血病诊疗指南及药物市场竞争格局分析

（一）急性髓系白血病诊疗指南及药物市场竞争格局

1. 急性髓系白血病诊疗指南

FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）是一个在造血作用和淋巴细胞增殖过程中发挥重要作用的一个受体酪氨酸激酶，AML患者中约有1/3的人都存在FLT3异常激活的状态。IDH1/2的突变在AML患者中大致占15%~20%，IDH1/2 的突变会导致细胞功能紊乱。对于复发难治性急性髓系白血病，诊疗指南推荐FLT3抑制剂、IDH抑制剂和BCL-2 抑制剂等，具体来说：

• Ⅰ级推荐：FLT3-ITD及FLT3-TKD突变的AML患者，推荐吉瑞替尼(gilteritinib)靶向治疗或联用BCL-2抑制剂进行联合化疗，如维奈克拉(venetoclax)+FLAG-IDA。
• Ⅱ级推荐：根据不同突变类型选择索拉非尼+去甲基化药物（针对FLT3-ITD突变）或艾伏尼布(ivosidenib)（针对IDHI突变）进行靶向治疗，此外还可以采用强烈化疗方案。
• Ⅲ级推荐：推荐使用强烈化疗方案米托蒽醌脂质体+阿糖胞苷+VP16

2. FLT3抑制剂市场分析

FLT3抑制剂分为第1代(索拉非尼和midostaurin)和第2代FLT3抑制剂(如quizartinib和吉瑞替尼)。第1代FLT3抑制剂特异性较低，有较宽的激酶组特性和更多的脱靶效应。第2代FLT3抑制剂更具特异性和有效性。

索拉非尼2009年就已经在国内获批上市，适应症为肝癌、肾癌和甲状腺癌，并无AML。但诊疗指南依然推荐了。据tyc7111cc太阳成集团销售数据库，2019-2020年索拉非尼的销售额还稳定在16亿元左右，随着仿制药的陆续上市，竞争加剧，2023年整体销售额仅为2.47亿元。

富马酸吉瑞替尼片于2021年2月在国内批准上市，用于治疗携带FLT3突变的复发或难治性（耐药）的AML成人患者，目前仍处于市场导入期。年销售额尚未破亿，但仍然有稳步增长趋势。

另有两款FDA已获批上市但在国内还未获批的FLT3抑制剂：米哚妥林（诺华、2017年FDA批准上市）、Quizartinib （第一三共、2023年FDA批准上市）。

3. IDH抑制剂市场分析

艾伏尼布是一种针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变癌症的强效口服靶向抑制剂，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者，最初由Agios Pharmaceuticals公司开发，2018年基石药业与Agios达成在大中华区开发及商业化的独家协议，并于2022年2月在国内获批上市，2023年销售额2000万元，仍处于市场导入期。

维奈克拉，全球首款BCL-2（B淋巴细胞瘤-2基因）抑制剂，艾伯维研发的小分子靶向药物，2016年获得FDA批准上市，并于2020年在中国获批上市，用于急性髓细胞性白血病(AML)，小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)，慢性淋巴细胞性白血病(CLL)。2023年销售额为3亿元。

（二）慢性髓系白血病诊疗指南及药物市场竞争格局

1. 慢性髓系白血病诊疗指南

约90%的慢性粒细胞白血病患者都有一种叫做“费城染色体”的基因异常，这种染色体产生一种叫做BCR-ABL的蛋白质，可以促进患者恶性白细胞的增殖。酪氨酸激酶抑制剂（TKI）用于靶向BCR-ABL，已成为多数慢性粒细胞白血病患者的首选治疗药物。

2024年CSCO推荐慢性髓系白血病一线疗法为一代产品伊马替尼和国内获批上市的三款二代产品，一代产品耐药后使用二代产品或三代产品。

2. 慢性髓系白血病药物上市分析

2001年，第一个酪氨酸激酶抑制剂（TKI）伊马替尼获批上市（我不是药神里的药物原型），将CML的十年生存率从以前的不到50%，增加到了现在的90%左右。2013年4月在中国的专利保护到期，仿制药陆续上市。

第二代Bcr-Abl抑制剂能更专一的与Bcr-Abl靶点结合，所以疗效都有一定的提升，且针对第一代耐药突变有效，达沙替尼和尼洛替尼专利均已到期。

第三代产品对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多个突变体有效，T315I 突变约占一代耐药患者突变比例的12%，二代药耐药患者27%~34%。国内亚盛医药的奥雷巴替尼独占鳌头，武田的泊那替尼被FDA加了“黑框警告”，诺华的阿思尼布刚申报上市。

备注:费城染色体阳性（ Ph+ ）；恶性胃肠道问质瘤(GIST)；啫酸细胞过多综合征(HES)和慢性嗜酸粒细胞白血病(CEL)；骨隐增殖异常综合征/骨髓增殖性疾病(MDS/MPD)

数据来源：tyc7111cc太阳成集团全球药物研发数据库

3. 慢性髓系白血病药物市场规模：BCR-ABL抑制剂崛起

一代产品虽然2013年专利到期，但销售额依然表现强势，2019年院端和药店零售合计销售额仍为38亿元，二代产品为11亿元。从趋势来看，一代产品由于只有伊马替尼一款，且使用多年，耐药性问题凸显，加上仿制药价格竞争激烈，2023年表现已弱于第二代产品，分别为21亿元和25亿元。第三代产品2021年底获批上市，2023年销售额达1.66亿元，仍处于市场导入期，未来可期。

4. 慢性髓系白血病药物竞争格局：BCR-ABL抑制剂竞争激烈

伊马替尼仿制药厂家众多，从2023年竞争格局来看，原研企业诺华仍占据一半以上的份额（58%），其次豪森制药和正大天晴，各占10%以上的份额。

二代BCR-ABL抑制剂竞争格局呈现三足鼎立态势，豪森制药原研的氟马替尼2023年销售额10亿元，占据42%的份额，其次是诺华的尼洛替尼销售额9亿元，占据36%的份额。达沙替尼已被仿制药厂家正大天晴抢占绝大部分市场，占据二代产品总体18.5%的市场份额。

（三）急性淋巴细胞白血病诊疗指南及药物市场竞争格局

1. 急性淋巴细胞白血病诊疗指南

复发难治性急性淋巴细胞白血病的治疗药物仍然有限，针对Ph阴性ALL，指南推荐了贝林妥欧衔接抗体、奥加伊妥珠偶联抗体，针对Ph阳性ALL，指南推荐TKI药物，贝林妥欧衔接抗体、奥加伊妥珠偶联抗体等。指南提示目前成人的治疗无统一意见，鼓励患者参加临床试验。

2. 急性淋巴细胞白血病药物市场分析

贝林妥欧衔接抗体，全球首个且唯一获批的双特异性T细胞衔接器(BiTE)，能够同时结合CD19+B细胞和CD3+T细胞，由安进研发，于2014年12月获得FDA批准上市，百济神州拥有该药中国研发和销售的权益，并于2020年12月获批上市，并在2022年底纳入医保，2023年国内销售额约2.81亿元。

奥加伊妥珠偶联抗体，是全球首个经批准治疗R/R B-ALL的抗体偶联药物（ADC），由辉瑞研发，于2017年8月获得FDA批准上市，并在中国于2021年12月批准上市，截至2024年12月，该药尚未纳入医保，2023年国内销售额约5405万元。

（四）慢性淋巴细胞白血病诊疗指南及药物市场竞争格局

1. 慢性淋巴细胞白血病诊疗指南

慢性慢性淋巴细胞白血病诊疗指南一线推荐用药为BTK抑制剂，优先推荐泽布替尼。另外也推荐CD20单抗利妥昔单抗/奥妥珠单抗。针对BTK 抑制剂、BCL2 抑制剂耐药/不耐受的患者，推荐PI3K 抑制剂。

2. BTK抑制剂上市分析：开启血液瘤治疗新时代，国内已上市4款

据tyc7111cc太阳成集团全球药物研发数据库，自2013年第一代BTK抑制剂伊布替尼获批上市来，截至2023年，全球已有6款BTK抑制剂获批，这6款BTK抑制剂在血液瘤取得了巨大的成功，也在自免领域初露光芒。伊布替尼基于先发优势，且适应症不断扩增，营收持续攀升，2021年，其在全球的销售额创下98亿美元的峰值，其后随着数个新一代BTK抑制剂陆续上市，竞争加剧，且2026年12月的专利临近，很多药企已经提前布局伊布替尼仿制药。

3. BTK抑制剂市场竞争格局：4足鼎立，泽布替尼后来居上

从国内BTK抑制剂历年销售额情况来看，伊布替尼在2020独领风骚，销售额达11.56亿元；随着泽布替尼和奥布替尼的上市，销售额逐年下降，反看泽布替尼，自上市以来销售额一路高歌猛进，2023年已达17.51亿元，市占率为61.57%。

据tyc7111cc太阳成集团药物流向数据统计，以北京市为例，泽布替尼2023年各季度销售量和销售额如下图所示。除了2023Q2季度，其余3个季度的销售额均在1000万元以上。

泽布替尼2023年销售额TOP3医院（北京市为例）分别为中国医学科学院北京协和医院、北京大学第三医院、中日友好医院。

同样以北京市为例，泽布替尼2023年销售市场分布在二、三级医院，其中三级医院为主要市场，各季度三级医院销售额占比均在90%以上。

数据来源：tyc7111cc太阳成集团药物流向数据库

三、白血病治疗药物市场趋势分析

1. 白血病仍有较大的未满足的临床需求，在研药物多数处于临床早期

白血病亚型多，且患者多为儿童，多数5年生存率超70%。但目前患者的用药选择仍然较少，且进口药价格昂贵，仍有较大的未满足的临床需求，从国内研发情况来看，白血病在研药物大多处于临床早期，适应症布局较多的为急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病和慢性淋巴细胞白血病。

2. 白血病新疗法不断取得突破，ADC、 PROTAC等新型疗法层出不穷

Lisaftoclax是亚盛医药自主研发的第三代BCL-2抑制剂，用于复发/难治慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（R/RCLL/SLL），预计2024年递交NDA。

百济神州前瞻布局BTK PROTAC，目前正在开展针对复发/难治小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）、慢性淋巴细胞白血病的II期临床，其治疗B细胞淋巴瘤患者的ORR为57%，其中CLL/SLL亚组的ORR达到72%，且该药对于BTK抑制剂耐药的患者依然有效，显示出良好的应用潜力。

截至2024年12月，有200多款CAR-T、十多款ADC，几十款双抗药物正在研发中，将为白血病患者提供更多的选择。

以上内容均来自摩熵咨询｛白血病药物市场研究专题报告｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！

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