ChiCTR2500099973
尚未开始
/
/
/
2025-04-01
/
/
肌萎缩侧索硬化症
通过血细胞-神经谱系重编程开发定制化细胞和脑类器官模型以推进罕见神经系统疾病研究和药物研发
通过血细胞-神经谱系重编程开发定制化细胞和脑类器官模型以推进罕见神经系统疾病研究和药物研发
首先通过临床特征确定ALS研究病例,然后通过对ALS病人以及家属进行全基因组测序,确定导致疾病的已/未报道突变类型。之后通过直接神经谱系重编程方法,构建ALS患者来源诱导神经干细胞稳定细胞系,开发更真实细胞以及脑类器官ALS疾病模型,以期反映出已知以及探索未知ALS细胞病理特征,并应用于药物筛选与研发。
连续入组
其它
无
无
香港大学深圳医院罕见病科研种子基金
/
10
/
2025-04-01
2027-01-31
/
1.符合 2008 年 Awaji-Shima 诊断标准中的临床确诊 ALS 患者; 2.患者及其家属理解并同意进行临床资料和外周血样本采集。;
登录查看1.18 岁以下儿童及青少年; 2.合并肯尼迪病、脊髓性肌萎缩、多灶性运动神经病等其它类似 ALS 的神经系统疾病的患者。;
登录查看香港大学深圳医院
/
糖尿病 肥胖 多肽药物
中肽生化2025-06-20
肥胖 AI 口服小分子
Insight数据库2025-06-20
人脐带间充质干细胞 骨质疏松 骨折
艾尔普再生医学2025-06-20
Aβ 首都医科大学宣武医院
新华制药2025-06-20
细胞与基因治疗
细胞与基因治疗领域2025-06-20
高通 脑卒中 北脑一号
创新创业中关村2025-06-20
细胞治疗
赛德特生物2025-06-20
外泌体 南方医科大学 肝衰竭
乾晖科技2025-06-20