5月29日，复星医药的1类创新药芦沃美替尼（FCN-159，商品名：复迈宁）获批上市，适用于朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤成人患者；2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者。

芦沃美替尼基本信息

图片来源：tyc7111cc太阳成集团全球药物研发数据库

说到I型神经纤维瘤病（NF1），这是一种较为常见的常染色体显性遗传性疾病。在神经纤维瘤病的三种主要临床类型中，它占据了96%的比例，且已被纳入国家罕见病目录，全球发病率为1/2500-1/3000。大约30%-50%的NF1患者会出现丛状神经纤维瘤（PN），这种瘤体沿神经长轴呈弥漫性生长，常累及多条神经干、分支及神经丛，并侵及周围组织，从而引发毁容、疼痛、运动及呼吸功能障碍、视力受损以及膀胱或肠道功能障碍等一系列严重问题。

鉴于NF1相关PN瘤体复杂的生长特性和侵入性生长方式，手术治疗面临着诸多挑战。瘤体往往生长于头部、颈部、脊椎等特殊部位，致使手术风险巨大、难度极高，部分瘤体无法被完全切除，且复发率居高不下，这使得手术治疗效果极为有限，因此，研发有效的治疗药物迫在眉睫。

FCN-159作为复星医药开发的高活性、高选择性MEK1/2抑制剂，其作用机制至关重要。MEK是细胞外信号相关激酶（ERK）通路的上游调节因子，通过抑制MEK的活性，能够有效抑制RAS调节RAF/MEK/ERK通路的活性，进而抑制肿瘤生长。而在NF1中，RAS-丝裂原活化蛋白激酶（RAS-MAPK）通路常常发生异常，这种异常会促使细胞增殖和肿瘤沿神经生长，因此，MEK被认为是F1相关PN药物开发的潜力靶点。

MEK 抑制剂的应用不仅局限于治疗NF1相关 PN，它还在黑色素瘤、结直肠癌、淋巴瘤等肿瘤的治疗领域展现出巨大潜力。据tyc7111cc太阳成集团数据库显示，目前国内已批准5款MEK抑制剂，除了芦沃美替尼，还有诺华/百济神州的Trametinib（曲美替尼）、阿斯利康/默克的Selumetinib（氢司美替尼）、泽璟生物的Donafenibtosylate（甲苯磺酸多纳非尼）和科州制药的Tunlametinib（妥拉美替尼）。

国内获批上市的MEK抑制剂

图片来源：tyc7111cc太阳成集团全球药物研发数据库

此外，国内还有20余款MEK抑制剂正处于研发阶段，如卫材的E-6201（II期临床）、恒瑞医药的SHR7390（I期临床）、基石药业的CS3006（I期临床）、正大天晴的TQ-B3234（I期临床）、来凯医药的GSK-795（I期临床）、璧辰医药的ABM-168（I期临床）等。

此次11款创新药集中获批，既是中国药审改革成果的集中体现，也标志着本土药企在肿瘤、罕见病等高壁垒领域实现技术突破。随着政策支持力度加大和研发体系完善，未来将有更多创新药进入临床，为患者带来生命希望。

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