1.4.1本周全球TOP10创新药研发进展

（1）百济神州1类新药BG-60366片在中国获批临床，针对肺癌

1月20日，CDE官网最新公示，百济神州1类新药BG-60366片获得临床试验默示许可，拟开发治疗EGFR突变型非小细胞肺癌。BG-60366是一款新型EGFR嵌合式降解激活化合物（CDAC），该产品可广泛覆盖多种EGFR突变，破坏EGFR支架功能，产生持久的信号抑制作用。根据ClinicalTrials官网，百济神州目前已经登记了一项开放标签、多中心、1a/1b期临床研究，旨在评估BG-60366的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和初步抗肿瘤活性。这项研究将评估BG-60366在晚期或转移性EGFR突变的非小细胞肺癌患者中的作用。在近日召开的第43届摩根大通年度医疗健康大会（JPM）中，百济神州将这款产品列入7款“高潜力”的早期研发管线。

（2）Teva公司瑞玛奈珠单抗注射液在中国申报上市，用于预防偏头痛

1月22日，CDE官网最新公示，梯瓦（Teva）公司申报的3.1类新药瑞玛奈珠单抗注射液上市申请已获得受理。瑞玛奈珠单抗即是一种人源化CGRP单克隆抗体，它可选择性结合CGRP配体，并阻断两种CGRP亚型（α-和β-CGRP）与受体结合。该产品适用于成年患者偏头痛的预防性治疗。根据梯瓦公司近期新闻稿，瑞玛奈珠单抗在中国的3期临床研究结果已经发布，结果显示，瑞玛奈珠单抗起效迅速，显著减少患者偏头痛天数、显著减少每月急性头痛药物的使用天数、减少每月偏头痛天数≥50%的患者比例更高，且瑞玛奈珠单抗耐受性良好，未出现新的安全问题。

（3）恒瑞长效胰岛素制剂1类新药申报上市

1月24日，CDE官网最新公示，恒瑞医药申报的1类新药舒地胰岛素注射液上市申请获得受理。本次申报上市的适应症为治疗成人2型糖尿病。舒地胰岛素注射液是恒瑞医药自主研发的一款长效胰岛素类似物，其基于desB30人胰岛素设计并对其B29位赖氨酸进行侧链修饰而成，拟每日一次皮下注射用于治疗成人2型糖尿病，以改善患者血糖控制。此次申报上市是基于舒地胰岛素注射液治疗成人2型糖尿病（T2DM）患者的两项关键3期临床试验，两项研究结果均表明，在联合或不联合口服降糖药条件下，舒地胰岛素治疗26周后糖化血红蛋白（HbA1c）相对基线变化非劣于对照药物，舒地胰岛素组在T2DM患者中安全性、耐受性良好，两项研究均达到了主要研究终点。

（4）金赛药业抗IL-1β单抗1类新药申报上市，用于痛风性关节炎急性发作

1月25日，CDE官网公示，金赛药业1类新药伏欣奇拜单抗注射液的上市申请获受理。根据长春高新公告介绍，伏欣奇拜单抗注射液（曾用名金纳单抗注射液）是金赛药业研发的一款抗白介素1β（IL-1β）单抗，通过阻断IL-1β与IL-1受体I（IL-1RI）和IL-1受体II（IL-1RII）结合，起到调节炎症的作用，拟用于成年痛风性关节炎急性发作患者。研究结果显示，伏欣奇拜单抗在痛风发作急性期更安全，缓解急性痛风性关节炎发作时的疼痛方面非劣于复方倍他米松；在用药12周及24周内可显著降低患者痛风复发的风险（分别降低90%和87%），显著延长患者痛风急性复发的时间。本次申报上市将将提高伏欣奇拜单抗的使用便捷性，更好地满足临床需求。

（5）银诺医药长效GLP-1R激动剂1类新药获批上市，用于血糖控制

1月26日，CDE官网最新公示显示，银诺医药1类新药依苏帕格鲁肽α（曾用名：苏帕鲁肽）上市申请已获得批准。本次获批适应症为：用于单药治疗在饮食和运动干预后血糖控制不佳的2型糖尿病以及联合治疗二甲双胍治疗后血糖控制不佳的2型糖尿病。依苏帕格鲁肽α是银诺医药首个管线药物，为新一代人源、长效GLP-1受体激动剂，可以促进胰岛素的分泌，同时还能促进β细胞再生，提升β细胞质量。根据银诺医药此前新闻稿，在已经完成的两项3期临床研究（SUPER-1和SUPER-2）中，依苏帕格鲁肽α均表现出可喜的降糖效果：经过24周治疗，3mg剂量组单药治疗较基线的糖化血红蛋白（HbA1c）降幅高达2.2%，联合二甲双胍治疗较基线降幅高达1.8%，单用及联合二甲双胍治疗24周HbA1c达标率为60%~70%。

（6）康方生物银屑病1类新药古莫奇单抗申报上市

1月27日，CDE官网公示，康方生物1类新药古莫奇单抗注射液上市申请获得受理。古莫奇单抗是康方生物自主研发的与人IL-17A结合的IgG1单克隆抗体，特异性和高亲和力结合人IL-17A，阻断IL-17介导的信号传导，由此发挥治疗银屑病的作用。AK111-301是一项在中重度斑块型银屑病患者中开展的随机双盲安慰剂对照的多中心3期研究，治疗随访至56周。该研究在2023年达到主要终点，12周疗效结果显示：PASI75应答率近95%，sPGA0/1应答率近90%；PASI90应答率超80%，PASI100应答率近50%。长期治疗随访最终结果显示，古莫奇单抗治疗中重度斑块型银屑病在长期维持以及进一步改善疗效方面的能力突出。

（7）Scholar Rock公司单抗疗法apitegromab递交上市申请，用于治疗脊髓性肌萎缩症

1月30日，Scholar Rock宣布，已向美国FDA提交其单抗疗法apitegromab用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的生物制品许可申请。Apitegromab是一款在研全人源单克隆抗体，通过与骨骼肌中的肌肉生长抑制素（myostatin）前体和潜伏形式结合，apitegromab可抑制肌生长抑制素的激活，为潜在治疗SMA的首个肌肉靶向疗法。该BLA主要基于3期SAPPHIRE试验和2期TOPAZ试验的数据支持。在3期SAPPHIRE临床试验中，apitegromab达到主要终点，相较于安慰剂，接受apitegromab治疗的SMA患者，在52周时在运动功能方面表现出具有统计学和临床意义的显著改善。

（8）Axsome Therapeutics多机制小分子疗法Symbravo获批上市，用于缓解偏头痛

1月31日，Axsome Therapeutics公司宣布，FDA已批准Symbravo（美洛昔康和利扎曲普坦）上市，用于急性治疗伴或不伴先兆的偏头痛成人患者。Symbravo采用Axsome专有的MoSEIC快速吸收技术，这一技术显著提高了美洛昔康成分口服后的吸收速度，同时保持了较长的血浆半衰期。Symbravo的作用机制包括抑制降钙素基因相关肽（CGRP）释放，逆转CGRP介导的血管舒张，抑制神经炎症、疼痛信号传递和中枢敏化。FDA的批准是基于3期临床试验MOMENTUM（治疗中重度偏头痛）、3期临床试验INTERCEPT（治疗初始疼痛轻微的偏头痛）以及3期MOVEMENT长期开放标签安全性试验中的研究结果。在MOMENTUM试验中，Symbravo组患者在给药2小时后，达到疼痛缓解及最烦人症状（畏光、畏声、恶心）缓解的患者比例显著高于安慰剂组。2小时内获得疼痛缓解的患者，其缓解效果可持续24至48小时。

（9）Vertex Pharmaceuticals小分子疗法Journavx在美国获批上市，治疗急性疼痛

1月31日，美国FDA宣布批准Vertex Pharmaceuticals旗下的“first-in-class”疗法Journavx（suzetrigine）50毫克口服片剂上市，用于治疗成人中至重度急性疼痛。根据FDA新闻稿，Journavx是FDA所批准的首款基于新机制的非阿片类止痛药物，标志着疼痛管理领域进入一个新的治疗时代。Journavx（曾用名VX-548）是一种口服选择性NaV1.8抑制剂，与其它NaV离子通道相比，它对NaV1.8具有高度选择性，通过选择性抑制NaV1.8，干预疼痛信号传导路径，在疼痛信号传递至大脑之前减轻疼痛。与阿片类药物相比，该药物可能在提供更好镇痛效果的同时，避免上瘾等副作用。分析显示，在接受腹部整形手术患者中进行的3期临床试验中，与安慰剂相比，药物组患者48小时内疼痛强度差异的时间加权总和评分（SPID48）显著降低，SPID48的平均差异为48.4（95% CI：33.6，63.1；P<0.0001）。Vertex公司在之前的新闻稿曾指出，该药物的获批将使之成为二十多年来首个用于治疗急性疼痛的新机制药物。

（10）阿斯利康&第一三共联合开发的ADC datopotamab deruxtecan获批上市，用于乳腺癌

2月1日，第一三共（Daiichi Sankyo）宣布，其与阿斯利康（AstraZeneca）联合开发的抗体偶联药物（ADC）datopotamab deruxtecan（Dato-DXd）已获EMA人用药品委员会（CHMP）推荐上市，用于治疗不可切除或转移性激素受体（HR）阳性、HER2阴性（IHC 0、IHC 1+或IHC 2+/ISH-）乳腺癌的成年患者，这些患者需已接受过内分泌治疗，并曾接受过至少一线化疗治疗晚期疾病。Datopotamab deruxtecan是一款由人源化、靶向Trop2的单克隆抗体与创新DNA拓扑异构酶I抑制剂（DXd）。此药物具有很强渗透细胞膜的能力，让它们在杀伤吞入ADC的癌细胞之后，能够杀死附近的癌细胞，产生“旁观者效应”。CHMP的推荐主要基于TROPION-Breast01临床3期试验的积极数据。结果显示，与研究者选择的化疗相较，Dato-DXd显著降低患者的疾病进展或死亡风险达37%（HR=0.63；95% CI：0.52-0.76；p<0.0001）。

1.4.2本周全球TOP10积极/失败临床结果

（1）Tris Pharma公司在研镇痛疗法cebranopadol在3期临床试验中取得了积极的顶线结果

1月23日，Tris Pharma公司宣布，其在研疗法cebranopadol在关键性3期临床试验ALLEVIATE-1中取得了积极的顶线结果。这一试验评估了cebranopadol治疗腹壁整形手术后中度至重度急性疼痛的疗效。Cebranopadol是一种潜在“first-in-class”的在研疗法，通过靶向NOP受体和MOP受体来治疗中度至重度疼痛以及阿片使用障碍（OUD）。分析显示，使用疼痛数字评分量表（NRS）对手术后44小时内疼痛强度进行测量的曲线下面积（AUC4-48）作为主要终点，使用cebranopadol（400微克每天一次），连续两天的治疗组相比安慰剂组的疼痛强度显著降低（最小二乘均值差异为59.2，p<0.001）。此外，cebranopadol总体耐受性良好，安全性与安慰剂相当，没有与cebranopadol相关的严重不良事件。

（2）SELLAS公司多肽免疫疗法关键性3期临床试验中期结果积极

1月24日，SELLAS Life Sciences Group（以下简称SELLAS）公司宣布，独立数据监测委员会（IDMC）已完成关键性3期临床试验REGAL的预定中期分析。该试验评估了在研多肽免疫疗法galinpepimut-S（GPS）治疗急性髓系白血病（AML）的疗效和安全性。GPS是一种多肽候选药物，已被改良以增强针对WT1蛋白的免疫反应的程度和持续时间。WT1蛋白是在多种癌症类型中过度表达的蛋白。分析显示，在入组完成约10个月后，确认死亡的患者少于一半，且中位随访时间约为13.5个月（范围为1个月至超过3年）。这一结果表明中位生存期超过12个月，而类似患者群体的预期生存期约为6个月。此外，对接受GPS治疗的随机选取患者样本的早期免疫反应进行的盲态分析显示，80%的患者产生了特异性免疫反应。

（3）强生潜在重磅疗法关键性3期临床结果发表，治疗重症肌无力

1月24日，强生公司（Johnson & Johnson）宣布了其关键性3期临床试验Vivacity-MG3的结果。这项研究评估了在研疗法nipocalimab在广泛的抗体阳性（抗AChR、抗MuSK和抗LRP4）的全身性重症肌无力（gMG）成年患者中的疗效。Nipocalimab是一款潜在“best-in-class”，靶向新生儿Fc受体的抗体疗法，已在临床试验中显示可降低免疫球蛋白（IgG）水平。分析显示，从基线开始，nipocalimab可使总IgG的中位水平降低最多达75%。此外，研究还观察到常见的致病性IgG（如抗AChR抗体和抗MuSK抗体）水平在24周内显著下降。研究未观察到总IgE、IgA和IgM的变化，这表明即使在致病性IgG自身抗体水平下降后，保护性免疫系统仍可能保持正常功能。

（4）Vigil Neuroscience宣布在研TREM2小分子疗法治疗痴呆症1期临床结果积极

1月24日，Vigil Neuroscience宣布，其用以治疗阿尔茨海默病（AD）的在研TREM2小分子疗法VG-3927在1期临床试验中获得积极数据。这次公布的是一项1期单剂量和多剂量递增（SAD/MAD）试验，旨在评估VG-3927的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效动力学（PD）特征。分析显示，VG-3927的脑部渗透性高，并展现出支持每日一次给药的良好且可预测的PK特征。值得注意的是，该疗法在脑脊液（CSF）中实现了高达约50%的sTREM2显著剂量依赖性降低，且显示出强劲的PK/PD关系、持久的靶点结合能力以及TREM2激动剂活性。在AD患者队列中观察到的PK特征及sTREM2降低情况与健康志愿者一致，无论患者的TREM2或ApoE基因型如何。根据此积极结果，该公司预计于2025年第三季度启动VG-3927的2期试验。根据新闻稿，VG-3927是首个准备进入2期临床的每日一次口服TREM2小分子激动剂。

（5）诺和诺德减重疗法1b/2a期临床试验结果公布

1月25日，诺和诺德（Novo Nordisk）公布了其每周一次皮下注射的单分子胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体和胰淀素受体双重激动剂amycretin，在治疗肥胖或超重患者的1b/2a期临床试验中获得的主要结果。Amycretin是一种由诺和诺德开发的单分子长效GLP-1受体和胰淀素受体激动剂，旨在为超重或肥胖的成人以及2型糖尿病成人患者提供高效且便捷的治疗方案。依从治疗的患者群体平均基线体重为92.7公斤，分析显示，接受1.25 mg剂量amycretin治疗的患者在20周体重下降为9.7%，5 mg剂量组在28周体重下降为16.2%，20 mg剂量组在36周体重下降22.0%。相比之下，接受安慰剂治疗的患者体重分别增加1.9%、2.3%和2.0%。

（6）ITM公司宣布多肽偶联药物达到3期临床主要终点，用于胃肠胰神经内分泌肿瘤

1月28日，ITM Isotope Technologies公司宣布，其专有的靶向放射性疗法ITM-11，在治疗无法手术切除的进展性1级或2级胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）患者的3期临床试验COMPETE中获得积极的顶线结果。ITM-11是一种放射性同位素标记的肽偶联药物，能够将β射线靶向递送至SSTR阳性肿瘤细胞中，同时避免对健康器官和组织的损伤，通过静脉注射给药。分析显示，ITM-11与标准治疗靶向药物相比，达到了延长患者无进展生存期（PFS）这一主要终点。ITM-11耐受性良好，安全性结果令人满意。

（7）Akero公司宣布efruxifermin治疗代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎的临床2期顶线结果

1月28日，Akero Therapeutics公布了SYMMETRY临床2b期研究的初步顶线结果。SYMMETRY是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的剂量范围2b期试验，旨在评估其主打疗法efruxifermin（EFX，50 mg）治疗的代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎（MASH）患者的疗效和安全性。分析显示，在基线和96周均进行了肝活检的患者（n=134）中，接受50 mg EFX治疗的患者（n=46）中有39%实现了肝纤维化逆转且未出现MASH恶化，而安慰剂组（n=47）的这一比例为15%（p=0.009）。在意向治疗（ITT）人群（n=181）分析中，将所有第96周活检结果缺失的患者视为治疗失败时，50 mg EFX组（n=63）有29%的患者实现了肝纤维化逆转且未出现MASH恶化，而安慰剂组（n=61）的这一比例约为12%（p=0.031）。

（8）Beckley Psytech宣布在研疗法BPL-003积极2期结果，改善酒精使用障碍

1月29日，Beckley Psytech宣布，其2a期研究结果显示，在研疗法BPL-003单次给药后，可持续3个月显著降低中至重度酒精使用障碍（AUD）患者的酒精摄入量和重度饮酒天数（HDDs），并为患者带来持久且有意义的改善。BPL-003是Beckley Psytech研发的创新合成鼻内5-MeO-DMT苯甲酸盐制剂，设计为单剂量给药后，便可实现快速且持久的疗效。分析显示，单剂量BPL-003可有效并持久地减少酒精摄入。患者在给药前每日平均酒精摄入量为9.3个酒精单位，至给药后12周降至2.2个酒精单位。而患者的重度饮酒天数占比也从基线的56%，在研究结束时降至13%。此外，患者的平均禁酒天数比例从33%提高至81%；50%的受试者在整个12周随访期间保持完全禁酒状态。

（9）Alterity Therapeutics创新小分子疗法2期临床结果积极，治疗多系统萎缩

1月31日，Alterity Therapeutics公司宣布，在研疗法ATH434，在治疗早期多系统萎缩（MSA）患者的随机双盲、含安慰剂对照的2期临床试验中取得积极的顶线结果。ATH434是一种创新口服铁螯合剂，旨在抑制与神经退行性疾病相关的病理蛋白聚集。它通过恢复大脑中正常的铁平衡来减少α-突触核蛋白（α-synuclein）病理沉积并保护神经元功能。分析显示，ATH434（50 mg）组与安慰剂相比，疾病进展速度减缓48%（p=0.03）。除了在UMSARS-I评分方面的改善，50 mg组在临床总印象严重度评分（CGI-S）上也显示整体获益（p=0.009）。核磁共振成像（MRI）评估显示：50 mg组患者在多个MSA受累脑区（黑质、壳核和苍白球）中铁沉积减少。

（10）Shionogi宣布在研呼吸道合胞病毒抗病毒疗法达2期试验主要终点

1月31日，盐野义（Shionogi）宣布，其与UBE共同开发的在研呼吸道合胞病毒（RSV）口服抗病毒疗法S-337395，在2期临床试验中达到主要终点。该研究为一项随机、安慰剂对照、双盲的2期试验，在健康成人中进行。研究评估了S-337395口服疗法（每日一次，持续五天）的抗病毒疗效和安全性。S-337395是一种盐野义与UBE共同发现的新型口服RSV感染治疗药物。该药物为低分子量化合物，其通过抑制呼吸道合胞病毒L蛋白的RNA依赖性RNA聚合酶（RdRp）活性，从而阻断病毒基因的转录和复制。分析显示，与安慰剂组相比，S-337395组的病毒载量显著降低，成功达到主要终点。在S-337395最高剂量组，病毒载量降低达88.94%（P<0.0001），同时临床症状评分也显示具统计学显著改善。

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1. 2025年第4-5周01.20-02.02国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析

2. 2025年第4-5周01.20-02.02国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析

3. 2025年第4-5周01.20-02.02国内医药大健康行业政策法规汇总

以上内容均来自｛摩熵咨询医药行业观察周报（2025.01.20-2025.02.02)｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！

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